2023 年最值得关注的药物预测

免费领报告

微信扫码，80W+报告帮你代查

每日分享报告

每日社群分享6+份最新报告免费代查任何行业报告，免费分享行业资料包，可免费分享

如何获取

扫二维码关注公众号，回复：入群免费加入“七点学管理”分享社群

利用变革性情报，创造更健康的未来

作者：科睿唯安产品管理高级副总裁 Robert Poolman

在当今时代，医学的无限可能性给患者带来了无限希望，但同时，制药行业却面临着不小的风险。一方面，革命性的生物标志物使得精准靶向治疗成为可能——在美国食品药品监督管理局 (FDA) 近七年批准的所有新药中，超过四分之一属于个性化药物。

而另一方面，制药和生物技术公司却面临迫在眉睫的专利悬崖——到2025年，多个“重磅炸弹”药物将会因为失去专利独占权而面临巨大的销售额损失，一年损失可能高达 920 亿美元。虽然制药公司可通过创新药物和疗法来补充研发管线，但药物和疗法在主要市场的批准速度却有所放缓。2022年，FDA仅批准了37个新分子实体和生物制品——远低于 2021 年批准的 50 个新分子实体；另外，在国会审查期间加速批准的药物仅12 种。在一项调查中，超过一半的制药公司 CEO 表示，监管方面的变化是打乱公司业务的一个主要因素。

许多企业仍在努力应对下列四个关键挑战，而强大的新数据和分析工具有可能通过加快开发周期来解决这些挑战。

• 深入了解患者，提供精准医疗

如今，对于生命科学领域的企业而言，以患者为中心不再是一个可选项，而是必选项。由于科技、药物研发、监管环境及医药商业化市场的发展趋势不断汇聚交融，深入了解患者并提供以患者为中心的结果对于生物制药公司和医疗技术公司而言已是至关重要。

• 简化研发

制药公司在未来几年将面临险峻的专利悬崖，许多创新医疗企业摩拳擦掌，纷纷通过新的技术和治疗方式来补充自己的研发管线，这使研发过程变得更加复杂。制药公司开始利用生物信息学、基于人工智能的工具以及机器学习技术来整合内外部数据集，并简化药物的发现与研发过程。

面向未来监管环境

此外，制药公司还必须面对数量极多且快速变化的监管政策，虽然在制定全球统一的监管标准方面取得了一定进展，但不同地区的监管政策仍然存在很大差异，这无疑让情况变得更加复杂。为了更加快速地将创新药物推向市场，制药公司必须预测监管政策变化并了解不同市场的政策差异，从而就法规事务制定面向未来的应对策略。

• 全面理解疾病负担

在倡导以患者为中心和推行成本控制举措的同时，越来越多的监管机构和支付方要求制药公司和医疗技术公司说明他们将如何帮助减轻疾病负担，不仅包括患者自身的负担，还包括看护人员、家庭、雇主及整个社会的负担。实际上，解决这个问题、考虑联合国可持续发展目标 3 的具体目标是解决疾病负担的关键。

确定最值得关注的下一代药物这项工作变得比以往任何时候都更加复杂。科睿唯安非常自豪能成为全球不同规模创新机构的合作伙伴，帮助加快未来突破性治疗药物进入市场的步伐。这些突破性治疗药物可以更快地提供给患者、提高患者生活质量并塑造未来的医疗格局。

难治性疾病的精准医疗—— 以及迫在眉睫的专利悬崖

一直以来，创新处方药的开发和商业化都是一项至关重要的业务，这关系到患者的生命和生活质量。然而，对于未来 10 年将面临专利悬崖的许多公司来说，由于自身财务状况的不稳定性，这项任务变得更加紧迫。

未来 5 年，市场上合计价值 900 亿美元的十大畅销药品和生物制品将失去专利独占权，并面临仿制药和生物类似药的竞争。修美乐® 在美国的一项关键专利将于今年到期，该药品2021年在美国实现了 170 亿美元销售额。由于其生物类似药已在欧洲上市场，其收益已出现大幅下降。

当然，压低药品价格的竞争对患者和支付方来说是件好事，但出于为下一轮新药开发提供资金的目的，制药公司必须补充他们的研发管线。科睿唯安今年的 Drugs toWatch（《最值得关注的药物预测》）清单几乎完全由特定生物标志物靶向的精准医疗和疗法组成，以确保提高疗效，减少为寻找阻止或逆转疾病进展的药物或生物制品而浪费的宝贵时间。

在针对HER2基因的开创性个性化药物赫赛汀（Herceptin® ）上市 25 年之后，在过去的 7 年里，这些个性化药物在 FDA每年批准的药物中占比都超过25%。

精准医疗的兴起促进了罕见疾病和既往无法医治的疾病的治疗——赫赛汀是一种革命性的治疗方法，因为它适用于大约五分之一的 HER2 阳性乳腺癌患者。在使用赫赛汀之前，这些患者的预后非常差。我们的2020年最值得关注的药物之一，ENHERTU® ，最近获得 FDA 批准用于治疗 HER2 低表达乳腺癌，这是一种新定义的亚型，影响约 60% 的 HER2阴性转移性乳腺癌患者。

当然，随着药企用更多的靶向药物治疗更小的患者人群，即使是一些真正新颖且非常成功的治疗方法，获得的收入也只会更少。因此，我们修改了我们的方法学，不仅要关注到那些轰动一时的药物和生物制品，还要关注那些有潜力改变治疗范式的药物，即使我们的预测显示它们的年销售额不到 10 亿美元。毕竟，虽然制药公司和生物技术公司必须达到收入目标才能为未来新药开发提供资金，但它们的更高目标是促进人类健康。

为此，今年的报告还简要介绍了生物医药行业在解决联合国可持续发展目标（United Nations Sustainable DevelopmentGoals）中强调的疾病方面取得的进展，这些疾病包括艾滋病、结核病、疟疾、被忽视的热带疾病和水传播性疾病等传染病，以及产妇死亡和非传染性疾病，如精神疾病和药物滥用。正如联合国的计划所指出的，预期寿命最短和最长的国家之间存在 31 年的差距，许多人口的寿命很短，特别是在南半球地区。尽管制药行业必然要专注于解决困扰富裕国家的难治且费用高昂的病症，如癌症，但在解决这一差距方面也可以发挥关键作用。

在面对快速开发 COVID-19 疫苗和治疗方法的巨大挑战之后，我们相信制药和生物技术公司能够胜任联合国的这项任务。

我们修改了我们的方法学，不仅要关注到那些轰动一时的药物和生物制品，还要关注那些有潜力改变治疗范式的药物。

05 方法学 72 COVID-19 疫苗和疗法
06 数据来源和编著者 82 精准医疗的进展
08 2023 年最值得关注的药物 84 全球公平与可持续发展
预测
08 — Bimekizumab
12 — Capivasertib
16 — Daprodustat
20 — Deucravacitinib
24 — Foscarbidopa/Foslevodopa
28 — Lecanemab 和 Donanemab
33 — Lenacapavir
37 — Mirikizumab
41 — Pegcetacoplan
45 — Ritlecitinib
49 — Sparsentan
53 — Teclistamab
57 — Teplizumab
61 — Valoctocogene roxaparvovec

66 不断增长的中国大陆市场

69 修美乐即将失去独占权

方法学

科睿唯安的《最值得关注的药物预测》致力于介绍近期上市或可能在当年上市场的药物，这些药物预计将在五年内成为“重磅炸弹”和/或改变治疗模式（“重磅炸弹”的定义为年销售额通常可达10亿美元的药物）。

药物遴选标准

选择处于 II 期或 III 期临床试验阶段、处于注册或批准阶段，或已经在2022年上市的候选药物作为分析对象，包括那些有新适应症获批且可能对行业带来重大影响的药物；在 2022 年之前上市的药物不在评选范围内。

然后，在数据库中筛选出那些预计在 2026 年总销售额达到或超过 10亿美元的候选药物。

为了确定《2023年最值得关注的药物预测》清单，我们收集了 160 多位科睿唯安分析师的专业意见，涵盖了数百种疾病、药物和市场，同时查询了 11 个贯穿产品研发和商业化生命周期的综合数据库。

而后，科睿唯安专家根据药物预期获批或上市日期、竞争格局、注册审批状态、临床试验结果、市场动态等因素，对每种药物具体情况进行人工评估，并添加一些新药，虽然这些药物可能达不到“重磅炸弹”的标准，但有望改变治疗方式。

基于上述方法，我们确定了15种2023年最值得关注的药物：

• Bimekizumab (BIMZELX®)

• Capivasertib

• Daprodustat (Duvroq)

• Deucravacitinib (SOTYKTU™)

• Foscarbidopa/Foslevodopa

• Lecanemab (LEQEMBI™) 和 Donanemab

• Lenacapavir (Sunlenca®)

• Mirikizumab

• Pegcetacoplan (EMPAVELI®/ ASPAVELI®)

• Ritlecitinib

• Sparsentan

• Teclistamab (TECVAYLI®)

• Teplizumab

• Valoctocogene roxaparvovec (ROCTAVIAN™)

本报告中的药物概况来自于以下资料：相应药物市场的医学专家访谈；科睿唯安药物报告、疾病概况与预测报告；Cortellis销售数据（源自 Refinitiv I/B/E/S）；以及包括生物制药公司新闻稿和同行评议出版物在内的其他行业来源。

今年的《最值得关注的药物预测》报告包含 COVID-19 疫苗和治疗概况的最新进展，对截至 2022 年 10 月前获得紧急使用授权/附条件批准的疫苗和疗法进行了汇总，同时还设置了有关修美乐的生物类似药竞品、中国大陆市场最值得关注的药物预测、精准医疗的进展以及制药公司如何通过研发行动解决可持续性问题等章节。

请注意，本报告中的数据由科睿唯安分析师于 2023 年 1 月 3 日生成。

数据来源和编著者

自 2013 年以来，科睿唯安始终运用全球生命科学领域客户信任的专有技术和工具，编写年度《最值得关注的药物预测》报告。

Cortellis 竞争情报数据库™：为您提供药物研发管线、交易、专利、全球会议和公司信息，以及制药行业的最新动态和新闻稿等。Cortellis 竞争情报药物研发时间及注册成功率预测是一种应用统计建模和机器学习的分析工具，可对药物研发里程碑、时间线和成功率进行更加精准可靠的预测。

疾病概况与预测报告：为 180 多种适应症提供全面的市场情报和切实可行的见解，以帮助客户优化长期的疾病策略。

BioWorld™：是行业领先的新闻服务组合方案，为最具创新性疗法和医疗技术开发提供切实可行的情报。

Cortellis 临床试验情报数据库™：是详细了解临床研究中心和试验方案的综合来源（包括生物标志物、靶点和适应症）。

Cortellis 仿制药情报数据库™：是唯一一个能够提供全面和可靠的市场表现、生产和专利数据的一站式解决方案，而且易于检索。

Cortellis 交易情报数据库™：结合强大且全面的交易情报来源和最优质数据的新版可视化用户界面，帮助您在不影响尽职调查效果的前提下快速寻找最佳交易。

市场准入和报销支付方研究：从品牌层面分析了支付方政策对医生处方行为的影响，以便客户可以优化其市场准入策略，并确定如何针对特定利益方制定产品最佳定位。

科睿唯安真实世界数据和分析：通过医疗索赔、电子健康记录（EHR）、处方药医保数据等提供了全面的市场信息，并提供了所有利益相关方和服务中心的深层、客观的看法。

Web of Science™：是全球最大且独立于出版机构的引文索引和科研信息平台，通过组织整理全球科研信息来帮助学术界、企业、出版机构和政府加速科研步伐。

德温特创新平台™（Derwent

Innovation™）：是市场领先的专利研究和分析平台，提供全球值得信赖的专利和科学文献。具备增强的内容、专有的检索和数据情报技术，帮助全球 40,000多名创新者和法律专业人员找到复杂问题的答案。

科睿唯安编著者：

Michael Ward
科睿唯安的行业思想领袖、生命科学与医
疗保健负责人

Ketan Patel, DPhil, MSc, BEng数据产品和创新副总裁

Ken Beers咨询合伙人

Matthew Arnold生命科学与医疗保健首席分析师

Garima Kaul, PhD, MPharm医疗研究和数据分析总监

Jonathan Searles中枢神经系统/眼科疾病高级总监

Elliott Puttock, PhD医疗研究和数据分析师（肿瘤学）

Kiran Bountra, MRes, PhD肿瘤学高级分析师

Rachel Webster, DPhil, MSc, BA (Hons)肿瘤学和生物类似药医疗研究和数据分析总监

Mohit Nasa医疗研究和数据分析高级经理

Colleen Albacker, PhD免疫和炎症学医疗研究和数据分析总监

Karan Verma, MSc
China In-Depth 首席医疗研究和数据分
析师

Gideon Heap, MSc心血管、代谢、肾脏和血液学高级经理

Saadiq Hasan, MPH
中枢神经系统/眼科疾病医疗研究和数据
分析师

Meher Baba Kumar Nakka, MS (Pharm)中枢神经系统和美国市场准入和报销高级分析师

Ritesh Gupta, PhD免疫和炎症学经理

Ajay Puri, MBA 免疫和炎症学高级医疗研究和数据分析师

Graeme Green, PhD, MSc心血管、代谢、肾脏和血液学总监

Glenda Walker, PhD首席内容专家

Yogesh Shelke, MBA (Pharm) 心血管、代谢、肾脏和血液学经理

Shilpa Verma, BPharm
传染病、利基病和罕见病医疗研究和数据
分析经理

Andrea Witt 中枢神经系统/眼科疾病总监

Amanda Le, MS
中枢神经系统/眼科疾病医疗研究和数据
分析师

Ruchita Kumar, PhDChina In-Depth 高级经理

查看本报告英文版请点击：DOI 10.14322/drugs.to.watch.report.2023

Bimekizumab

斑块状银屑病

Bimekizumab BIMZELX®

关于

生产商：优时比

类型：人源化 IgG1 单克隆抗体（mAb）

前 5 次治疗每 4 周皮下注射一次，之后每 8 周一次，治疗中重度斑块状银屑病

正在进行用于治疗中轴型脊柱关节炎、银屑病关节炎和化脓性汗腺炎的研究

影响：

\~1170 万

2021 年 G7 市场约有 1170 万例症状性银屑病病例

80–90%

的银屑病患者患有斑块状银屑病

作为首款治疗斑块状银屑病的双特异性 IL-17 A/F 抑制剂，Bimekizumab 可能仅在减少皮肤和关节炎症以及病理性骨形成（银屑病症状负担的主要原因）方面比 IL-17A 抑制剂更有效，并且副作用比目前的一些治疗方案（包括泛IL-17抑制剂）更少。

欧盟委员会（EC）、日本厚生劳动省（MHLW）、加拿大卫生部和澳大利亚治疗用品管理局此前已批准该药用于治疗中重度斑块状银屑病，预示着有望获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

为什么将 Bimekizumab 列为值得关注的药物？

Bimekizumab 是首个治疗中重度斑块状银屑病的 IL-17 A/F 双重抑制剂。III 期试验结果显示，皮肤清除效果优于现有疗法。其给药频率低，具有良好的安全性特征，可能对临床医生和患者具有吸引力。

3项III期试验的结果支持EC和MHLW批准：BE VIVID（Bimekizumab vs 乌司奴单抗/STELARA® ）、BE READY（Bimekizumab vs 安慰剂）和 BE SURE（Bimekizumab vs 阿达木单抗/HUMIRA® ）：

• 所有3项研究均符合共同主要终点。

第 16 周时，Bimekizumab 的皮肤清除率水平具有统计学显著优效性（银屑病面积和严重程度指数 [PASI] 改善≥ 90%）。

• 在所有研究中，第 16 周的缓解维持长达一年。

III 期 BE RADIANT 试验（Bimekizumabvs. 同类首创 IL-17 抑制剂 Secukinumab/COSENTYX® PASI 100除率在统计学上具有显著优效性（PASI较基线清除100%，即完全清除）。

最近发表在《柳叶刀》上的关于银屑病关节炎的积极统计学结果为该药物在这一患者群体中的有效性带来了希望：

BEOPTIMAL：患有活动性银屑病关节炎的生物缓解病情抗风湿药物（bDMARD）初治成人患者

BE COMPLETE：对抗 TNF-α 治疗应答不佳或不耐受的活动性银屑病关节炎的成人患者

这是首个通过 2021 年推出的新快速通道获得NICE批准的药物；该决定基于临床试验证据表明，Bimekizumab 的有效性优于NICE之前批准的3种竞争药品。根据NICE推荐报告中成本效益评估结果，预计有18,000例患者符合治疗条件。

Bimekizumab BIMZELX®

审批状态

2021 年 8 月

用于适合接受全身治疗的中重度斑块状银屑病患者：上市许可：欧盟委员会（EC）

2022 年 1 月

用于中重度斑块状银屑病、泛发
性脓疱型银屑病或银屑病红皮病
患者：
上市许可：日本厚生劳动省（MHLW）

2022 年 2 月

用于适合全身治疗或光疗的中重度
斑块状银屑病患者：
上市许可：加拿大

2022 年 9 月

用于银屑病关节炎（PsA）患者：上市许可申请：EC

2022 年 9 月

用于活动性中轴型脊柱炎（axSpA）
患者：
上市许可申请：EC

2022 年 11 月：

用于中重度斑块状银屑病患者：生物制品许可申请重新提交：美国

实际和预期上市时间

2021：欧洲

2022：日本

2023：美国

预计专利从 2027 年开始陆续到期

Bimekizumab 将如何影响斑块状银屑病的市场?

具有选择性双重抑制作用，使其区别IL-17 COSENTYX和 Ixekizumab（TALTZ® ）以及 IL-17受体拮抗剂 Brodalumab (SILIQ®)，Brodalumab黑框警告。

医生报告 COSENTEX 和 TALTZ 的原发性失败高于预期，鉴于 SILIQ 的黑框警告，Bimekizumab 有机会填补有效性和安全性的空白。

Bimekizumab 填补了哪些治疗空白？

与批准用于该患者人群的 TNF-α抑制剂和其他 IL-17 抑制剂相比，Bimekizumab给药频率较低（每 8 周一次），用药更方便。门诊访视的长期性和时间要求对患者的生活质量造成影响，特别是处于工作年龄阶段的患者。此外，在日本，Bimekizumab 是为数不多的获批用于治疗罕见类型银屑病的药物之一，如泛发性脓疱型银屑病和银屑病红皮病。进一步验证该药物在这些疾病中的安全性和有效性，可以扩展其在其他国家和地区治疗这些患者的应用。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

作为第四种 IL-17 药物，Bimekizumab 将进入一个竞争激烈的市场，在这个市场中，无论新疗法的临床特征如何改善，都倾向于留作原发性或继发性无应答的 TNF-α 和乌司奴单抗难治性患者的治疗，直到医生对新疗法的长期安全性感到满意。不断增加的治疗选择将使治疗决策更加复杂 Bimekizumab 将与有效的生物制品、生物类似药以及靶向口服药物 Otezla® 和SOTYKU 进行竞争。首次处方药申请者付费法案（PDUFA）日期为 2021 年 10 月15 日，由于 COVID-19 相关的差旅限制，进入美国市场的时间被推迟；其次由于在UCB欧洲生产设施期现场检查中发现了一些问题，FDA在2022年05月发出了完整回应函（CRL）。这些延迟可能会限制在美国的销售潜力，并可能对利益相关方的认知产生负面影响。

Bimekizumab BIMZELX®

市场概要

2027 年的预期销售额为

20.45 亿美元

“数据看起来非常令人印象深刻；似乎IL-17A和 F的双重抑制比仅阻断 IL-17A更有效。在我看来，与我们现有的IL-17拮抗剂相比，这种药物的效果更好。预期将有更多的患者解除病痛更多的患者将继续接受治疗。我认为它将是一种非常有用的药物。 9

皮肤科医生，来自法国

数据来源：Cortellis 竞争情报、药物研发时间与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Bimekizumab 治疗银屑病关节炎在美国获得成功注册的概率为 90%。

2 Capivasertib

乳腺癌

Capivasertib AZD5363

关于

生产商：阿斯利康

类型：ATP竞争性泛AKT激酶抑制剂

用法：

口服给药治疗三阴性和 HR 阳性/ HER2 阴性乳腺癌

处于前列腺癌的晚期试验中

影响：

\~67,000

2021 年 G7 市场约有 67,000 例女性三阴性乳腺癌确诊新发病例

Capivasertib 是一种新型、高效、选择性 ATP 竞争性泛 AKT 激酶抑制剂，在三种亚型AKT1、AKT2和AKT3中具有相似的活性。从早期试验中获得了积极的数据目前正在进行几项III期试验。

\~460,000

2021 年 G7 市场约有 460,000 例女性 HR 阳性/HER 阴性乳腺癌确诊新发病例

这些III期试验可为监管部门批准Capivasertib联合氟维司群作为转移性HR阳性/HER2阴性乳腺癌的二线或后线治疗以及联合紫杉醇作为局部晚期或转移性三阴性乳腺癌的一线治疗提供基础。

为什么将 Capivasertib 列为值得关注的药物？

Capivasertib 由阿斯利康、Astex Pharmaceuticals Inc、癌症研究和癌症研究技术研究所（the Institute of Cancer Research and Cancer Research Technology）合作研发，在早期试验中的结果鼓舞人心，无论患者的 PIK3CA/AKT1/PTEN 突变状态如何，均可获得临床获益：

PAKT：作为转移性三阴性乳腺癌的一线治疗，Capivasertib 联合紫杉醇的Ⅱ期研究显示出比紫杉醇单药更显著的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

FAKTION：在芳香化酶抑制剂治疗后复发或进展的不能手术的局部晚期或转移性 ER 阳性/HER2 阴性乳腺癌患者中，与氟维司群单药治疗相比，Capivasertib + 氟维司群的 I/II 期研究显示PFS和OS显著延长

目前多项 III 期临床试验正在验证和扩展这些结果：

CAPItello-290：Capivasertib 联合紫杉醇作为不能手术的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌的一线治疗

CAPItello-291：Capivasertib 联合氟维司群用于复发或使用芳香化酶抑制剂进展的不能手术的局部晚期或转移性HR阳性/HER2阴性乳腺癌患者（即二线或二线以上治疗）

试验的初步结果表明，与安慰剂加氟维司群相比，Capivasertib 联合氟维司群显著改善了无进展生存期（PFS），使该人群的疾病进展或死亡风险降低了40%。

CAPItello-292：Capivasertib、哌柏西利（IBRANCE® ）和氟维司群用于治疗不能手术的局部晚期或转移性HR 阳性/HER2 阴性乳腺癌患者，适用于完成内分泌辅助治疗后 12 个月内复发或在一线内分泌治疗的最初12 个月内出现疾病进展的局部晚期不可切除或转移性乳腺癌患者（即一线和二线治疗）

Capivasertib AZD5363

审批状态

预期上市时间

2023：美国和欧洲

2024：日本

预计专利从 2028 年开始陆续到期

Capivasertib 将如何影响乳腺癌市场?

由于新发和复发病例数量众多，一些患者群体的多线治疗的治疗率高，并且通常治疗持续时间长，乳腺癌是肿瘤领域最大的疗法市场之一，预计 G7 市场将从 2021 年的 226 亿美元增长到 2031 年的505亿美元。HR阳性/HER2阴性乳腺癌治疗药物的销售额预计将从 2021 年的111 亿美元增至 2031 年的 277 亿美元，三阴性乳腺癌的销售额将从 2021 年的16亿美元增至2031年的68亿美元。

预计 2031 年 Capivasertib 在 G7 主要市场的销售额将超过10亿美元。

在 2031 年（G7 市场），Capivasertib预计将占据一线转移性三阴性乳腺癌市场的5%，以及占据二线、三线和四线转移性 HR 阳性/HER2 阴性乳腺癌市场的约10%。

在依维莫司销售因仿制药进入市场而受到侵蚀的情况下，Capivasertib 将有助于维持 PI3K/AKT/mTOR 通路抑制剂销售的增长。

Capivasertib 填补了哪些治疗空白？

三阴性乳腺癌是一种侵袭性特别强的乳腺癌，其特征是患者人群异质性强，缺乏完善的预测性生物标志物。因此，通常缺乏有效的靶向治疗方案。对于转移性 HR 阳性/HER 阴性和三阴性乳腺癌，Capivasertib 有望为这些难治患者增加先进且多样化的治疗方案。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

三阴性乳腺癌治疗市场的竞争将日益激烈，由于未满足的需求量大，且缺乏获批的药物，这一领域的药物开发将蓬勃发展。目前有多种药物类别正处于研究中，包括免疫检查点抑制剂、抗体-药物偶联物、治疗性疫苗、PARP 抑制剂和CDK4/6 抑制剂。由于 Capivaserib 的大部分销售额预计将来自于转移性HR阳性/HER2 阴性的治疗，因此在使用率和销售潜力方面的主要障碍包括来自于该治疗中较早上市的既定疗法和新兴的新型疗法（如口服选择性雌激素受体降解剂[SERD]和TROP2抑制剂）的竞争。

Capivasertib AZD5363

“AKT 抑制剂具有活性，但也具有很大的毒性。另一个问题是确定这些药物在治疗矩阵中的最佳位置，因为随着新药的批准，治疗乳腺癌的药物之间的竞争会越来越激烈。 9

市场概要

肿瘤内科医生，来自意大利

2027 年的预期销售额为

5.3 亿美元

数据来源：Cortellis 竞争情报、药物研发时间与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Capivasertib 治疗转移性乳腺癌在美国获得成功注册的概率为 90%。

3 Daprodustat

慢性肾病（CKD）相关贫血

Daprodustat GSK1278863/ Duvroq

Daprodustat 属于 CKD 相关贫血的一类新型口服治疗药物，已在日本用于 CKD 相关贫血的治疗，其使用率惊人。在经批准进入其他市场后，预期其安全性特征、有效性和口服给药将与固定的注射用红细胞生成刺激剂（ESA）有所不同。因此，它将有助于填补这一日益增长的患者人群安全治疗的空白。

关于

生产商：葛兰素史克公司

类型：

缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）

用法：

无论透析状态如何，口服给药治疗CKD 相关贫血

影响：

\~6700 万

2021 年 G7 市场约有 6700 万例CKD 病例

为什么将 Daprodustat 列为值得关注的药物？

经日本厚生劳动省（MHLW）批准，并经欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）审查，Daprodustat是一种 HIF-PHI，用于治疗 CKD 相关贫血，该病发病率高，几乎没有有效、安全的治疗选择。

提交给美国FDA的新药上市申请（NDA）得到了III期ASCEND项目结果的支持，该项目包括 5 项探讨 Daprodustat 治疗各种CKD的研究：

ASCEND-ND（非透析）、ASCEND-D（透析）、ASCEND-ID（偶尔透析）和ASCEND-TD（透析）：Daprodustat用药后，血红蛋白在目标水平内，且主要不良心血管事件（MACE）非劣效于标准治疗ESA。

ASCEND-NHQ：与安慰剂相比，Daprodustat用药后，血红蛋白升高，发生的不良事件相似。

2018 年，GSK plc 和 Kyowa Hakko Kirin就 Kyowa Hakko Kirin 在日本商业化Daprodustat 达成战略合作协议。

Daprodustat GSK1278863/ Duvroq

审批状态

2020 年 6 月上市许可：MHLW

2022 年 3 月
已验证上市许可申请（MAA）：
EMA

2022 年 4 月

NDA 受理：美国 FDA

2023 年 2 月 1 日PDUFA

实际和预期上市时间

2020：日本

预计专利从 2027 年开始陆续到期

2023：美国和欧洲

Daprodustat 将如何影响 CKD 相关贫血疾病的市场?

面对竞争，Daprodustat 的较高使用率可能源于以下因素：对于 ESA 治疗失败的患者，可有效地升高血红蛋白，减少铁补充需求并且与市场领先的 ESA 品牌相比，价格可能具有竞争力。

鉴于 FDA 对 Vadadustat 和 Roxadustat的完整回应函（CRL），Daprodustat 有机会在美国成为针对该患者人群的首创新药。

在日本，尽管Duvroq是第二个上市的，但在 HIF 类药物中，Duvroq 的市场份额（约47%）领先于其他四个竞争药物。

日本的许多患者正在从目前的标准治疗转向或开始使用Duvroq治疗。

Daprodustat 填补了哪些治疗空白？

贫血是CKD的常见并发症，随着肾脏疾病的进展而恶化。目前的治疗方式包括注射重组 ESA，除了缓解不一致外，还伴有严重心脏不良反应和心源性猝死风险。Daprodustat 有可能成为这些患者的变革性药物，它提供了一种更安全的选择，无论透析状态如何，都能显著改善预后。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

Daprodustat的竞品为目前市场销售占主导地位的 Aranesp® 、MIRCERA® 和EPOGEN®/PROCRIT®的CKD治疗方法，如可快速升高血红蛋白水平的静脉注射铁替代产品和输血。

10 月，FDA 心血管和肾脏药物咨询委员会进行了投票表决，赞成在成人透析患者中使用该药，但不赞成在成人非透析患者中使用。

市场概要

2027 年的预期销售额为

5.3 亿美元

数据来源：Cortellis 竞争情报、药物研发时间与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Daprodustat 在美国获得成功注册的概率为95%。

4 Deucravacitinib

斑块状银屑病

Deucravacitinib BMS-986165

关于

生产商：百时美施贵宝公司

类型：变构TYK2抑制剂

每日 1 次口服治疗中度至重度斑块状银屑病

还研究了用于脓疱性银屑病、红皮病性银屑病、银屑病关节炎、系统性红斑狼疮和炎症性肠病的治疗

影响：

\~1,170 万

2021 年 G7 市场约有 1170 万例症状性银屑病病例

45 岁

症状性银屑病病例的平均年龄为45 岁

继美国食品和药物管理局（FDA）于 2022 年 9 月批准 Deucravacitinib 之后，在欧洲和日本也有望获得批准。作为一种新型的口服靶向药物，它可以选择性地抑制酪氨酸激酶 2（TYK2，一种介导细胞因子驱动的免疫和炎症信号的 Janus 激酶（JAK）家族成员），有可能填补斑块状银屑病治疗手段的空白。

除了对这些患者的影响外，该药物还被评估用于其他适应症，可以使更多的患者群体受益，并促进整体销售。

为什么将Deucravacitinib列为值得关注的药物？

Deucravacitinib 是一种首创的口服TYK2 抑制剂，具有独特的作用机制，可抑制IL-23、IL-12 和 I 型干扰素（IFN）的信号传递，它们是参与多种免疫介导疾病发病机制的关键细胞因子，目前正在对Deucravacitinib进行评价。

POETYK PSO-1（Deucravacitinib vs 安慰剂）和 POETYK PSO-2（Deucravacitinibvs 每日两次 Apremilast/Otezla® ）两项三期临床试验的结果支持了美国 FDA 的批准，这两项试验在美国、欧洲和日本的中度至重度斑块状银屑病成人患者中开展，结果显示：

根据银屑病面积和严重程度指数（PASI）75 应答率和静态医师总体评估（sPGA）评分达到 0 或 1 的测量结果，Deucravacitinib 每日一次给药在第16周和第24周的皮肤清除率更优；

• 52 周时 Deucravacitinib 持续缓解；

安全性特征与 II 期试验中观察到的特征一致。

Deucravacitinib BMS-986165

Deucravacitinib 将如何影响斑块状银屑病的市场?

审批状态

2021 年 11 月NDA 受理：美国 FDA

2021 年 11 月

已验证上市许可申请：欧洲药品管理局（EMA）

2021 年 12 月

新药上市申请（NDA）递交：日本厚生劳动省（MHLW）

2022 年 9 月

用于适合全身治疗或光疗的中重度斑块状银屑病患者：

批准：美国 FDA，MHLW

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

预期上市时间

2022：美国

2023：欧洲

实际上市时间

预计专利从 2033 年开始陆续到期

2022 年 11 月：日本

Deucravacitinib 的使用率受以下因素支持：

口服给药的有效性可与生物制品一较高下，这可能会鼓励在当前口服药物或光疗失败的患者中使用，

优于Apremliast的疗效，可能成为一线用药，或用于难治性或 Apremliast不耐受的患者，特别是在医生认为Apremliast不是非常有效的情况下。

对于目前正在开发的其他 TYK2 药物，避免黑框警告有积极意义。

Deucravacitinib 填补了哪些治疗空白？

对于有症状的中度至重度斑块状银屑病患者，安全有效的口服治疗仍是未满足的需求。与通过注射笔皮下给药的治疗药物相比，医生和患者更喜欢选择口服药物，因为此类药物更方便给药。但口服全身性药物通常也存在限制其被长期使用的安全性问题，如肾功能损害、高血压、恶性肿瘤和致畸性等。此外，目前市售口服靶向治疗药物阿普斯特（apremilast）的有效性不如生物制品，但 Deucravacitinib 的上市恰恰填补了这一空白。

对于既往口服治疗药物托法替布（靶向紧密相关平行通路[JAK1和JAK3]），基于其安全性数据，FDA和EMA拒绝给予批准，预计FDA和EMA会对Deucravacitinib 的安全性特征进行额外监管审查，由于 Deucravacitinib 不包含黑框标签，并获得了美国FDA的批准。尽管处方医生最初可能会对Deucravacitinib 存有一定程度的担忧，但专家预计 Deucravacitinib 的有效性和耐受性数据将使其脱颖而出。Deucravacitinib 的竞品为 Otezla，Otezla 的监测水平与 Deucravacitinib不同，而且 Deucravacitinib 的价格点（每年75000美元）高于Otezla（每年55000美元）。这些因素是否会成为人们接受 Deucravacitinib 的障碍仍有待观察。

Deucravacitinib BMS-986165

“BMS-986165 是一种口服药物，似乎耐受性良好。我看到的数据非常鼓舞人心，所以看起来此类药物的功效和生物制品一样好。如果是这样的话，那就太令人兴奋了。”

市场概要

皮肤科医生，来自英国

2027 年的预期销售额为

21.2 亿美元

数据来源：Cortellis 竞争情报、药物研发时间与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Deucravacitinib在欧盟获得成功注册的概率为 95%。

5 Foscarbidopa/ Foslevodopa

帕金森病

Foscarbidopa/ Foslevodopa ABBV-951

关于

生产商：艾伯维公司

类型：卡比多巴和左旋多巴的前药

用法：

持续 24 小时皮下输注给药，用于治疗晚期帕金森病患者运动症状波动。

影响：

280 万

2021年G7市场有280万确诊帕金森病病例。

艾伯维公司正在开发的 Foscarbidopa/Foslevodopa，是一种通过皮下泵给药的金标准帕金森病治疗（卡比多巴/左旋多巴）新配方，用于治疗晚期帕金森病患者运动症状波动。

Foscarbidopa/Foslevodopa 除了可用于需求高度未得到满足的小众患者群体外，其还具有优于口服卡比多巴-左旋多巴的功效、给药灵活性和所用皮下泵比现有和即将上市的竞品更方便等优势，同时，艾伯维公司自主研发的 DUOPA™/DUODOPA®（卡比多巴/左旋多巴肠内混悬液）在该领域获得的经验也支持了对该药物的开发。

为什么将 Foscarbidopa/Foslevodopa 列为值得关注的药物？

如果在预测时间上市，Foscarbidopa/Foslevodopa 将成为首款上市的皮下给药卡比多巴/左旋多巴药物，可解决 DUOPA/DUODOPA 存在的明显不足之处（例如手术要求、并发症）。

尽管目前有许多治疗方案可用于治疗帕金森病患者运动症状波动，但晚期帕金森病患者即使采用复方药长期治疗，其运动控制也往往较差。通过稳定左旋多巴水平，艾伯维公司的皮下泵将为相关患者提供更有效的替代方案。

一项随机对照Ⅲ期试验显示：

与口服卡比多巴-左旋多巴相比，早在研究开始一周内，‘开启’期时间增加近3小时，

关闭’期时间也以相似幅度减少。

一项单臂III期试验显示：

开启’期时间增加约3.5小时，

晨间运动不能受试者从 77.7% 降至19.4%。

正在进行的 III 期扩展试验正在进一步检测 Foscarbidopa/Foslevodopa 的长期安全性和耐受性。

Foscarbidopa/ Foslevodopa ABBV-951

审批状态

2022 年 5 月

新药上市申请（NDA）递交：美国食品药品监督管理局（FDA）

预期上市时间

2023：美国、欧洲和日本

预计专利从 2039 年开始陆续到期

Foscarbidopa/Foslevodopa 将如何影响帕金森病市场？

专家们对皮下输注左旋多巴-卡比多巴充满信心。

与 NeuroDerm Ltd（田边三菱制药株式会社的全资子公司）生产的ND0612泵相比，Foscarbidopa/Foslevodopa的优势在于：可以多个剂量规格在一个插入部位给药。而 ND0612 泵仅可给予一种规格的药物，且需要两个插入部位进行给药。

尽管存在运动症状波动的中晚期患者每日口服四次或四次以上左旋多巴-卡比多巴（加一种或多种左旋多巴辅助治疗），但此类患者仍最有可能接受Foscarbidopa/Foslevodopa 治疗。

在晚期帕金森病的治疗方面，Foscarbidopa/Foslevodopa 的主要竞品为其他侵入性治疗（即 DUOPA/DUODOPA、ND0612、SupernusPharmaceutical Inc. 的 SPN-830、STADA 和 Lobsor Pharmaceutical的 Lecigon® 、深部脑刺激[DBS]），在药物负担高、无法控制的中期疾病的治疗方面，Foscarbidopa/Foslevodopa 的竞品为长期口服左旋多巴制剂和左旋多巴辅助疗法。

预计DBS仍是年轻晚期疾病患者的首选治疗，但对于不适合进行DBS或不愿接受手术的患者来说，Foscarbidopa/Foslevodopa 可能是一种替代疗法。

有效性、副作用和成本，以及竞争泵的便利性、尺寸和给药灵活性均在晚期帕金森病的治疗选择中发挥重要作用。

尽管患者会有针对性的购买相关产品，但预期的高定价可能会推动重磅产品销量达到峰值。

Foscarbidopa/Foslevodopa 填补了哪些治疗空白？

大多数帕金森病患者的运动症状波动（‘开启/关闭’期）会逐渐恶化，直至无法通过可用的左旋多巴制剂和辅助治疗有效控制。此类症状波动会影响患者进行日常生活活动的能力以及患者和护理者的生活质量。Foscarbidopa/Foslevodopa 可持续给药，能够优化标准治疗的药代动力学/药效学（PK/PD）特征，可使帕金森病患者，特别是晚期疾病患者达到具有深远意义的缓解。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

尽管 Foscarbidopa/Foslevodopa 将率先进入市场，但其竞品包括其他皮下泵，最值得注意的是由 NeuroDerm Ltd 生产的预计将于 2024 年中期上市的产品。预期的高定价可能也会限制患者对Foscarbidopa/Foslevodopa 的使用和购买。同样令人担忧的是，已完成的 III 期试验报告 Foscarbidopa/Foslevodopa 的停药率较高。

Foscarbidopa/ Foslevodopa ABBV-951

市场概要

2027 年的预期销售额为

8.8 亿美元

“[ABBV-951] 可通过皮下泵持续给药。这意味着 ABBV-951 对患者和医生的帮助比传统的小肠给药产品 Duodopa 更大。这会使我们建议使用该疗法的患者数量增加、患者的接受度增加，同时接受该药物治疗后，患者可能不会再出现因使用肠道装置引起的各种并发症，如感染。

神经科医生，来自意大利

Cortellis与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Foscarbidopa/Foslevodopa 在美国获得成功注册的概率为 95%。

6&7 Lecanemab和 Donanemab

阿尔茨海默病

Lecanemab LEQEMBI ™ Donanemab LY-3002813

关于

Lecanemab

生产商：卫材制药和渤健。

类型：

抗 Aβ 原纤维 MAb。

用法：

每2周一次，静脉输注给药，用于治疗阿尔茨海默病和轻度阿尔茨海默病引起的轻度认知受损（MCI）。

目前也正在对低频率维持治疗给药间隔和皮下给药途径进行探索。

Donanemab

生产商：

礼来公司。

类型：

抗 Aβ N3pG MAb。

用法：

每 4 周一次，静脉输注给药，用于治疗阿尔茨海默病和轻度阿尔茨海默病引起的MCI。

影响：

\~4000 万

全球约有4000万阿尔茨海默病患者。

35%

美国食品药品监督管理局（FDA）在 2021 年加速批准用于治疗早期阿尔茨海默病的ADUHELM™（Aducanumab），但这一做法引发了争议，由于缺乏临床医生的支持和医疗保险的覆盖范围，该药物的商业化道路受阻。

由于人口老龄化，预计到2031年，G7 市场早期阿尔茨海默病患者的总人数将增加35% 以上。

目前，在一项具有里程碑意义的 III 期临床试验数据的支持下，下一代抗 Aβ 单克隆抗体（MAb）Lecanemab 已获得美国 FDA 的加速批准并准备在美国以外的国家/地区上市，品牌名称为 LEQEMBI™。在正在进行的试验获得相应结果之前，Lecanemab 可能会被 Donanemab 和其他同类药物（例如罗氏公司的 Gantenerumab）效仿。如果Lecanemab获批，不良事件（AE）、便利性以及临床有效性和生物标志物有效性方面的差异将是未来人们选择和采购该药物的关键决定因素。

为什么将 Lecanemab 和 Donanemab 列为值得关注的药物？

美国FDA基于生物标志物终点（即大脑中淀粉样蛋白水平降低）加速批准了ADUHELM，由此其他疾病进程改变疗法（DMT）也基于相似的数据提交美国监管机构申请批准。Lecanemab的III期试验结果可用于验证此类药物的临床有效性，为该药物获得全球监管机构批准奠定了基础，同时也预示 Donanemab 的 III 期试验将获得令人满意的结果（待公布）。

Lecanemab

在早期阿尔茨海默病患者中进行的全球确证性 III 期 CLARITY AD 试验达到了主要终点和所有次要终点：与安慰剂组相比，治疗6个月后，认知功能量表（CDR-SB）发生显著变化，18个月时临床衰退症状得到改善，下降百分比达到 27%。Lecanemab组淀粉样蛋白相关影像学异常水肿（ARIA-E）的发生率为 12.5%，安慰剂组ARIA-E的发生率为1.7%（据其他研究报告，ADUHELM 组 ARIA-E的发生率为 35%，Donanemab 组ARIA-E 的发生率为 27%）。

II 期有效性结果显示，阿尔茨海默病综合评分（ADCOMS）和其他指标在 78 周时较基线下降，同时淀粉样蛋白斑块被快速且深度地清除。

目前 III 期 AHEAD 3-45 和 II/III 期DIAN-TU（与卫材制药开发的抗tauMAbE2814联合用药）预防研究分别在临床前期阿尔茨海默病患者和阿尔茨海默病致病基因突变患者中进行。

Donanemab

目前 III 期研究（TRAILBLAZER-ALZ-2和 TRAILBLAZER-ALZ-3）分别在早期阿尔茨海默病患者和临床前期阿尔茨海默病患者中进行。预计在2023 年上半年能获得 TRAILBLAZER-ALZ-2 的数据。

II 期有效性结果表明，第 76 周时综合阿尔茨海默病评定量表（iADRS）和其他指标较基线下降；淀粉样蛋白斑块被快速且深度地清除；ARIA-E 风险（27%）低于ADUHELM组（35%）。

一项小型 III 期试验（TRAILBLAZER-ALZ-4）正在进行中，在该试验中，将 Donanemab 与 ADUHELM 进行头对头比较，以评估两种药物清除早期阿尔茨海默病患者的淀粉样蛋白斑块的优越性，预计在 2022 年下半年能获得数据。

一项全球安慰剂对照III期试验

（TRAILBLAZER-ALZ-5）正在进行中，在早期阿尔茨海默病和tau病理表现患者中评价Donanemab的安全性和有效性，预计该试验在2027年上半年完成。

Lecanemab LEQEMBI™ Donanemab LY-3002813

审批状态

Lecanemab

2021 年 6 月突破性治疗认定：美国 FDA

快速通道认定：美国 FDA

根据‘事先评估咨询’递交资料：日本药品和医疗器械局（PMDA）

接受生物制品许可申请（BLA）并授予优先审评资格：美国 FDA

2023 年 1 月 6 日加速批准：美国 FDA

预期上市时间2023：美国2024：日本和欧洲

预计专利从 2025 年开始陆续到期

Donanemab

2021 年 6 月突破性治疗认定：美国FDA

2022 年 8 月

接受BLA并授予加速批准优先审评资格：美国 FDA

预期上市时间

2023：美国

2025：日本和欧洲

预计专利从 2031 年开始陆续到期

Lecanemab 和Donanemab 将如何影响阿尔茨海默病的治疗选择？

在 ADUHELM 获批之前，对症治疗是阿尔茨海默病患者的唯一治疗选择。乙酰胆碱酯酶抑制剂和美金刚（仿制药已上市）已经并将继续作为轻度、中度和重度AD的标准疗法。

其他抗Aβ的DMT药物正处于晚期开发阶段，包括Gantenerumab（罗氏制药）。

还有更多涉及多种作用机制（MOA）的药物（例如，tau蛋白靶向药物、sigma-1受体抑制剂、胰高血糖素样肽 1[GLP-1]类似物、SIGLEC3 和 Trem2 抗体）目前正处于中期和晚期临床试验阶段，可能进一步开展差异化开发（例如口服给药）或辅助治疗。

抗 Aβ 单克隆抗体成功获得监管批准可能会为痴呆症药物研究注入更多的投资资金，并影响制药公司的药物开发决策，这有可能绕过其他 MOA 开发下一代抗淀粉样蛋白药物，但现有的管线丰富，接近上市药物的适度临床疗效和不良事件将为许多未来入组者提供机会。

支持 β 淀粉样蛋白与阿尔茨海默病存在因果关系这一假设的更多试验结果以及改进的安全性和给药方式可促进使用Lecanemab、Donanemab 以及未来上市的抗Aβ靶向药物和非Aβ靶向药物。

Donanemab 和Lecanemab 填补了哪些治疗空白？

长期以来，阿尔茨海默病患者最迫切的需求是能够减缓认知和功能衰退且安全有效的 DMT。由于多种原因，ADUHELM一开始使用增长缓慢，限制了患者获益。相比 ADUHELM，Lecanemab 和Donanemab /且额外的疗法可以给患者提供更多的选择及可能更大的可负担性。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

在 III 期研究获得的积极结果支持下，根据人口规模、市场需求和定价综合考虑，Lecanemab（和其他推定的 DMT）应该很容易成为畅销产品。也就是说，ADUHELM的上市对主要卫生系统开展准备工作的帮助性较小，且在以下更多方面仍存在挑战；早期患者检测和就诊；无缝转诊和诊断途径；输液基础设施以及保健医生对该类药物风险/获益的认知及其开具处方的意愿。即将出台的关于Lecanemab 的监管决策和付款人决策可能会为同类其他药物树立先例，在明确报销条款之前，用药增长可能较为缓慢。

Lecanemab LEQEMBI™

“根据 II 期试验的数据，BAN-2401 可能比Aducanumab 更有效，并且我推测 ARIA的副作用稍微少些。

市场概要

神经科医生，来自德国

2027 年的预期销售额为

10.2 亿美元

市场概要

2027 年的预期销售额为

13.4 亿美元

“我认为 Donanemab 优于 Aducanumab（Donanemab 的治疗持续时间较短），因为我们期待症状能够在更短的时间内改善。我们甚至可以向患者妥协，因为他们的疾病症状不允许那么久地等待药物是否有效。我们可能只需要 6 个月的时间，如果没有效果，我们可以停止治疗。

神经科医生，来自西班牙

Cortellis与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Donanemab 在美国获得成功注册的概率为 95%。

Lenacapavir Sunlenca®/GS-6207

关于

生产商：吉利德科学公司。

类型：

长效 HIV-1 衣壳抑制剂。

用法：

每年两次，皮下给药或口服给药，用于治疗MDRHIV感染。

目前也正在对其用于治疗HIV以及用于PrEP进行研究。

影响：

\~3840 万

2021 年，全球约有 3840 万人感染 H I V

<10%

全球只有 6 个国家接受长期治疗的成人患者 HIV 耐药率 <10%

Lenacapavir 是一种首创长效 HIV- 1 衣壳抑制剂，用于治疗接受过多次治疗的多药耐药（MDR）HIV 患者（即医疗需求未得到满足的患者人群），目前该药已获批在欧洲和美国上市。

对于该药物，目前也正在对其用于治疗HIV以及用于暴露前预防（PrEP）进行研究。该药物的给药间隔较长且可进行自我给药，这可能使其成为治疗依从性较差人群的首选。

为什么将 Lenacapavir 列为值得关注的药物？

Lenacapavir 可在其生命周期的多个阶段（衣壳组装、转运和拆卸）抑制 HIV-1，这也使得其有别于大多数其他仅靶向一个病毒复制阶段的抗病毒药物，为开发长效疗法用于治疗HIV 感染者或有风险感染HIV 的人群开辟了新的途径。

Lenacapavir 对其他目前可用的同类药物无已知的交叉耐药性。

Lenacapavir 的多靶点抑制效应触发耐药性的风险较低。

美国 FDA 和欧盟委员会批准 Lenacapavir主要基于 II/III 期 CAPELLA 研究获得的数据，具体如下：

在II/III期CAPELLA研究中，在既往接受过多次治疗的MDRHIV患者（即医疗需求明显未得到满足的患者人群）中评估了 Lenacapavir 与优化背景治疗方案联合用药。

83% 的受试者在第 52 周达到不可检测的病毒载量（<50拷贝/mL）。

• CD4 计数平均增加 83 个细胞/μL。

其他 III 期研究正在进行中，并计划评估Lenacapavir 用于 PrEP 的有效性：

目的 1：评估 Lenacapavir 和恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺在有风险感染HIV 的青春期女孩和年轻女性中用于PrEP的有效性。

目的 2：评估 Lenacapavir 在性伴侣在出生时被指定为男性的顺性别男性、变性女性、变性男性以及性别非二元性个体中用于PrEP的有效性。

2021年3月，吉利德科学公司和默沙东达成协议，共同开发并共同商业化Lenacapavir 和 Islatravir（核苷逆转录酶易位抑制剂）联合用药方案。

Lenacapavir Sunlenca®/ GS-6207

审批状态

2022 年 7 月
接受新药上市申请（NDA）重新
递交：
美国 FDA
2022 年 8 月
用于MDR HIV感染成人患者：
上市许可：EC

2022 年 12 月 27 日PDUFA 日期

实际和预期上市时间

2022：欧洲

2023：美国

2028：日本

预计专利从 2028 年开始陆续到期

Lenacapavir 将如何影响 HIV 市场？

Lenacapavir 具有给药方便（每年两次）等特点，有助于解决治疗负担和社会名声不良等问题，预计其具有竞争优势。预期 Lenacapavir 会迅速广为人知，到2031 年，其销量将占长效治疗方案年销量的一半以上。

Lenacapavir 填补了哪些治疗空白？

MDR 是 HIV 感染者面临的一个日益严重的问题，给患者自身的疾病管理以及实现消除艾滋病流行病毒的全球目标带来了挑战。对于既往接受过多次治疗的MDR HIV 患者，其医疗需求明显未得到满足。Lenacapavir 兼具自我给药方便和给药间隔较长（每年两次）等优势，能够克服因每日给药负担（药丸疲劳[pillfatigue]）造成的 HIV 治疗依从性差以及与 HIV 相关的社会名声不良等问题。Lenacapavir 的胃肠道毒性较低，相关副作用较少且发生药物相互作用的可能性也较低，因此许多 HIV 感染者更容易耐受该药物。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

鉴于 II/III 期 CAPELLA 研究的样本量相对较小，且持续时间较短，同时考虑到RUKOBIA（ViiV Healthcare）治疗相同患者人群获得的稳健长期数据，仍需根据长期数据来说服保健医生为MDR患者开具 Lenacapavir 处方。在用于治疗HIV（在未出现MDR的情况下）的长效治疗方案开发方面，需要选择适宜的伴随药物。截至目前，搭配最优的联合用药方案（Lenacapavir+默沙东的Islatravir）已因白细胞计数呈剂量依赖性降低而被暂时叫停，但预计II期试验将很快重新开始进行。尽管 Lenacapavir预计将于2025年获批用于HIV暴露前预防(PrEP)，但与目前可用的长效治疗方案相比，Lenacapavir 的安全性和有效性更佳。同时 Lenacapavir 的定价也将在其用于PrEP中发挥作用，据报告DESCOVY® 的专利将于 2025 年陆续到期，而 Lenacapavir 的定价可能更具竞争力。

Lenacapavir Sunlenca®/ GS-6207

市场概要

“Lenacapavir 很有前景。尽管我们会更关注其有效性和安全性数据，但考虑到该药物的给药频率为每 6 个月皮下注射一次，我认为该药非常有前景。”

传染病专家，来自美国

2027 年的预期销售额为

10.8 亿美元

Cortellis与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Lenacapavir 在日本获得成功注册的概率为 90%。

Mirikizumab LY-3074828

Mirikizumab 是一种靶向 IL-23 亚基的单克隆抗体，可能成为用于治疗溃疡性结肠炎的首创药物，也可能成为获批用于治疗克罗恩病的第三种药物。

作为一组具有新作用机制的新疗法中的一员，Mirikizumab 的出现将有助于不断增长此类新疗法的市场份额，并可能为患者提供更有效且更持久的治疗选择。

关于

生产商：礼来公司。

类型：人源化IgG4单克隆抗体。

用法：

每月一次，静脉给药或皮下给药，用于治疗克罗恩病和中重度活动性溃疡性结肠炎。

影响：

克罗恩病：

\~180 万

2021年G7市场约有180万例确诊病例

溃疡性结肠炎：

\~230 万

2021年G7市场约有230万例确诊病例。

为什么将 Mirikizumab列为值得关注的药物？

根据在克罗恩病患者中进行的 II 期研究获得的积极结果（疾病严重程度显著降低且缓解率增加），针对Mirikizumab 进行了以下III 期研究：

VIVID-1：Mirikizumab vs. 乌司奴单抗或安慰剂治疗 15-80 岁中重度疾病患者；初步完成日期为 2023 年 12 月，预计将作为在美国、欧洲和日本递交监管备案文件的依据。

VIVID-2：旨在评价有效性和安全性的长期扩展研究。

在中重度溃疡性结肠炎患者中进行的期LUCENT1诱导研究（与安慰剂相比）获得的积极结果表明，症状最早在 4 周时有所改善，并在 12 周时达到主要终点和所有关键次要终点，具体如下：

临床缓解

• 内镜缓解

• 肠道急迫减轻

• 症状缓解

内镜组织炎症改善

临床反应

在 III 期 LUCENT-2 研究中，对 LUCENT-1受试者进行了为期一年的随访，结果表明：

几乎所有在一年时达到临床缓解的受试者在维持治疗结束前至少 3 个月内未使用皮质类固醇。

• 近三分之二的受试者在一年时保持临床缓解。

这些结果与既往 TNF 抑制剂、托法替尼或其他生物制品研究失败无关。

正在进行的III期研究包括：

LUCENT-3：旨在评价有效性和安全性的长期扩展研究。

SHINE-1：在儿科受试者（2-17 岁）中评价 Mirikizumab。

Mirikizumab

LY-3074828

审批状态

溃疡性结肠炎

2022 年 3 月

生物制品许可申请（BLA）递交：美国食品药品监督管理局（FDA）

2022 年 3 月

上市许可申请递交：欧洲药品管理局（EMA）

2022 年第二季度

上市许可申请递交：

日本厚生劳动省（MHLW）

克罗恩病药物的预期上市时间

2025：美国、日本和欧洲

溃疡性结肠炎药物的预期上市时间2023：美国、日本和欧洲

预计专利从 2034 年开始陆续到期

Mirikizumab 将如何影响克罗恩病和溃疡性结肠炎市场？

用于克罗恩病和溃疡性结肠炎的治疗药物在效力、起效、副作用特征和给药途径方面存在显著差异，因此症状严重程度和缓解状态有助于选择药物。

对于这两种疾病，相关药物的市场份额增长很可能会受到以下因素的驱动：ENTYVIO® 和 STELARA® 的使用率不断增加以及包括 Mirikizumab在内的优质新疗法获批并为越来越多的患者所使用。

生物类似药乌司奴单抗的上市可能会降低竞争性疗法的销售额。

包括 Mirikizumab 在内的几种新型药物也将在未来几年内上市用于治疗这两种疾病，届时竞争会更激烈，市场会越来越分散。

克罗恩病

Mirikizumab恩病的IL-23抑制剂。

包括 Mirikizumab 在内的新疗法最有可能用于治疗 TNF- 抑制剂难治或多种生物制品治疗失败的患者。

TNF-α 抑制剂在很大比例的患者中未能达到治疗目标，包括 Mirikizumab在内的新疗法也可能有较多的商业机会用于治疗TNF-α抑制剂难治患者。

溃疡性结肠炎

预计 Mirikizumab 将与另外两种 IL-23抑制剂同时上市。

Mirikizumab 等靶向治疗药物通常用于治疗中重度疾病。

Mirikizumab 也可能获批用于治疗儿科人群，即扩展患者人群，这也使得 Mirikizumab 不同于其他同类竞品，填补了该患者人群可用靶向治疗药物有限这一空白。

Mirikizumab 填补了哪些治疗空白？

克罗恩病和溃疡性结肠炎的特征均表现为病程间断，急性发作期在前，缓解期在后。患有这两种疾病的患者除了生活质量较差外，还存在需要住院治疗和接受手术干预等风险。这两种疾病都无法治愈，因此对于患有这两种疾病的患者，药物治疗的目的是诱导急性发作症状缓解、维持缓解（不使用皮质类固醇）和改善生活质量。Mirikizumab 可能有助于填补以下治疗空白：持续性长期缓解（许多患者对生物制品治疗无反应），用作治疗对 TNF- 抑制剂不耐受或耐药的患者采用其他作用机制的疗法。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

Mirikizumab 的上市时间晚于用于治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎的 STELARA 和其他IL-23抑制剂，这可能会对其使用率产生影响。对于 STELARA，在新型 IL-23 抑制剂最初上市时，胃肠病学家对 STELARA已有 6-8 年的处方经验，因此至少在此期间，新型 IL-23 抑制剂不太可能会显著影响 STELARA 的用药患者，但新型IL-23 抑制剂可主要用作后线治疗药物。此外，预计在 2023 年上市的生物类似药乌司奴单抗也可能会影响所有 IL-23抑制剂的使用率。除非 Mirikizumab 的安全性和有效性优于其他药物，否则在上市药物数量越来越多的市场环境中，Mirikizumab 终将成为许多治疗选择之一，而非唯一治疗选择。

Mirikizumab LY-3074828

市场概要

2027 年的预期销售额为

“我认为 Mirikizumab 研究获得的数据很值得人期待。但我想说的是，我们仍需要关注总体数据。我不青睐于所有白介素抑制剂；但我青睐于乌司奴单抗，因为乌司奴单抗已进入临床实践系统。 9

5.95 亿美元

胃肠病学家，来自意大利

Cortellis与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Mirikizumab治疗溃疡性结肠炎在美国获得成功注册的概率为 95%。

10 Pegcetacoplan

阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和地图样萎缩（GA）

Pegcetacoplan EMPAVELI®/ ASPAVELI®/APL-2

关于

生产商：Apellis Pharmaceuticals Inc.

类型：补体 C3 抑制剂。

用法：

每周两次，经泵皮下输注给药，用于治疗PNH。

每月或每隔一个月一次，玻璃体内给药，用于治疗继发于AMD的 GA。

目前也在对 Pegcetacoplan 用于治疗免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）、C3肾小球病（C3G）、肌萎缩侧索硬化（ALS）、冷凝集素病（CAD）和造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）进行研究。影响：

2.0

2021 年 G7 市场的 PNH 患病率为
2.0 例/10 万人。

\~230 万

2021 年 G7 市场约有 230 万例 GA病例

Pegcetacoplan 目前已在美国和欧洲上市，用于治疗 PNH（一种罕见的血液学疾病）。作为少数已完成GAIII期试验的药物之一，预计Pegcetacoplan将成为首款用于治疗GA 或‘老年性黄斑病变（AMD）’的上市药物，对于 GA 或老年性黄斑病变，目前尚无用于治疗此类疾病的药物获批上市。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道和优先审评资格认定强调了该缺医少药患者人群的需求未得到满足，以及 Pegcetacoplan 在上市后获得商业成功的可能性。

为什么将Pegcetacoplan列为值得关注的药物？

2021 年 5 月在美国上市用于治疗 PNH 后，皮下注射 Pegcetacoplan 在 2021 年的销售额达到了 1510 万美元。随着 Pegcetacoplan 用于治疗 PNH 在全球其他国家/地区获批上市，未来几年其销售额会不断增加，但预计 Pegcetacoplan 用于治疗 PNH 的销售额可能低于 Pegcetacoplan 用于治疗 GA 的销售额。

如果在预测时间上市，Pegcetacoplan将成为首款用于治疗 GA 的上市药物。Pegcetacoplan 具有新作用机制，可靶向补体 C3，研究表明，在 GA 患者视网膜玻璃膜疣中可检测到 Pegcetacoplan，且 Pegcetacoplan 可诱导 VEGF 表达。同时，Pegcetacoplan 可延缓 GA 进展，其具有给药间隔较长（每两月一次）等特点，优于其他仅可每月一次给药的竞品。

针对 GA 提交给美国 FDA 的新药上市申请（NDA）得到了 II 期和 III 期试验结果的支持，具体如下：

II期FILLY：18个月时GA进展显著减慢。

III 期 OAKS 和 DERBY 试验：

24 个月时，与假性试验组相比，每月一次给药组和每两个月一次给药组的病灶生长速率均较基线降低（OAKS：分别为 22% 和 18%；DERBY：分别为 19% 和 16%），表明在治疗期间Pegcetacoplan 具有加速效应，这可能会在患者视力无改善的情况下鼓励患者继续坚持治疗。

GA 病变生长速率的降低与与中央凹的距离无关，这可能使得 Pegcetacoplan的标签内容比 Zimura 更具包容性（IvericBio；仅在中心凹外病灶中进行试验）。

24个月内进行了11757次注射，显示安全性良好（眼内炎/次注射的发生率为 0.034%；眼内炎症/次注射的发生率为 0.24%），无病例报告闭塞性血管炎或视网膜炎。

三年开放性扩展研究GALE后续获得的数据可能会证明 Pegcetacoplan 的长期安全性、治疗效果改善以及功能数据有利。

Pegcetacoplan EMPAVELI®/ ASPAVELI®/APL-2

审批状态

2021 年 5 月用于成人PNH：批准：美国 FDA

2021 年 12 月

用于接受 C5 抑制剂治疗至少 3 个月后发生贫血的成人 PNH：上市许可：欧盟委员会（EC）

用于继发于 AMD 的 GA：

优先审评资格认定：美国 FDA

2022 年 7 月快速通道认定：美国 FDA

2022 年 12 月

预期的上市许可递交：欧洲药品管理局（EMA）

2023 年 2 月

PDUFA 日期（FDA）

PNH 实际和预期上市时间

2021：美国

2022：欧洲

GA 实际和预期上市时间

2023：美国

2024：欧洲

预计专利从 2033 年开始陆续到期

Pegcetacoplan 将如何影响 PNH和 GA市场？

随着主要市场的人口老龄化，GA的患病率预计将会继续增加，而Pegcetacoplan 和 Zimura 的上市可能会使GA诊断率增加。

III期试验获得的积极结果预示着Pegcetacoplan 的作用机制良好，可能为其他补体系统抑制剂上市铺平道路。

目前尚无治疗药物获批用于治疗 GA大量未满足需求。

大部分销售额可能来自用于治疗 GA的玻璃体内制剂。

Pegcetacoplan 上市后，预计有望达到中等使用率，在基于减缓 GA 进展的批准与视力改善缺乏疗效之间取得平衡，这是一个对生活质量提高更有意义的终点。

Pegcetacoplan 有望成为首款获批用于治疗 GA 的药物，与 Zimura 相比具有率先进入市场的优势，而Zimura预计将在 Pegcetacoplan 上市后一年上市。

预计 2027 年 Pegcetacoplan 将在美国和欧洲占有76% 的补体系统抑制剂市场份额。

Pegcetacoplan 填补了哪些治疗空白？

PNH 是一种罕见的获得性、危及生命的血液病，过去患有此类疾病的患者需要频繁接受静脉输注给药，病情更严重的患者则需要进行骨髓移植，而这也为患者带来了沉重的治疗负担。最近才出现的治疗药物更方便且药效更持久，可改善患者依从性和结局。

对于 GA 患者而言，最大的未得到满足的需求一直是有效且安全的治疗药物。随着时间的推移，GA 患者会出现重度视觉损害和失明，进而无法独立自主活动且生活质量下降。目前尚无治疗药物获批用于治疗 GA。因此，Pegcetacoplan 有可能满足这一未得到满足的需求，减缓 GA 进展，为数百万患者带来希望。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

尽管 Pegcetacoplan 有可能成为首款用于治疗需求明显未得到满足的 GA 患者的上市药物，但该药物需要每月一次或每两个月一次玻璃体内给药，而许多 GA 患者未出现相关症状且未出现明显视力丧失，这可能会使得部分患者对Pegcetacoplan 的接受度受到影响。除了对患者视力无治疗获益外，该药物的给药间隔可能会导致GAII期和III期试验中观察到的治疗终止率相对较高。在补体D 因子抑制剂 Lampalizumab 的 III 期试验失败并停止将其用于 GA 治疗后，靶向 GA 补体级联反应在长期内是否有效且安全，仍有待观察。Pegcetacoplan 需具有长期有效性和安全性才能取得视网膜专家和眼科医生的信任并为相关患者开具处方。补体抑制剂管线产品众多，Pegcetacoplan 可能会面临众多其他竞品的竞争，包括Zimura（补体C5抑制剂，Iveric Bio，目前正在美国和欧洲进行 GAIII 期研究）、Danicopan（补体 D 因子抑制剂，Alexion Pharmaceuticals Inc 和AstraZeneca，目前正在进行 PNH 和 GAII 期研究）和 Iptacoplan（口服补体 B因子抑制剂，诺华公司，目前正在进行PNH和GAII期研究）。

Pegcetacoplan EMPAVELI®/ ASPAVELI®/APL-2

市场概要

2027 年用于治疗 GA 的预期销售额为

13.12 亿美元

“Pegcetacoplan 和 Zimura 均可减缓病灶生长，即便如此，我对此类药物也抱有很大的希望，因为目前确实没有治疗药物可用于治疗相关患者。这两种药物中，我不确定哪一种会率先进入市场，但先进入市场的药物将拥有巨大的优势。

视网膜专家，来自美国

数据来源：Cortellis 竞争情报、药物研发时间与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Pegcetacoplan 治疗GA在美国获得成功注册的概率为 95%。

11 Ritlecitinib

斑秃

Ritlecitinib PF-06651600

关于

生产商：辉瑞公司

类型：
Janus 激酶 3 (JAK3)/
TEC 抑制剂

用法：

每日口服给药治疗斑秃

同时，用于白癜风、克罗恩病、溃疡性结肠炎以及联合托法替布或Zimlovisertib 治疗类风湿关节炎效果的评估正在进行中

影响：

\~470 万

2020 年美国和欧洲五大市场约有
470 万斑秃患者

Ritlecitinib 为首创新药，其起效迅速，预期可用于成人及青少年，这些因素为该药赋予了优势。在令患者感觉自尊受到影响的疾病中，Ritlecitinib 可能为刺激毛发的生长提供有效选择。

该药是目前唯一一种正在评估用于青少年患者的 JAK 抑制剂，这一患者人群最有可能积极寻求治疗，因为这种疾病会严重影响他们的身体外观。

为什么将 Ritlecitinib 列为值得关注的药物？

Ritlecitinib 为首创新型口服药物，属于高选择性激酶抑制剂。该药物是酪氨酸激酶TEC家族和Janus激酶3（JAK3）的双重抑制剂。

在 12 岁及以上头皮脱发至少 50% 的患者中进行的IIB/III期剂量范围探索ALLEGRO研究中，向美国食品药品监督管理局

（FDA）提交的新药上市申请（NDA）和向欧洲药品管理局（EMA）提交的上市许可申请（MAA）得到该研究数据的支持：

与安慰剂相比，30mg和50mg剂量用药6个月后，脱发不超过20% 的患者比例显著更大。

成人和青少年对 Ritlecitinib 的耐受性均良好。

III 期 ALLEGRO-LT 研究正在进行中，旨在评估该药物在 50 mg 剂量下的长期安全性和有效性。

Ritlecitinib PF-06651600

审批状态

2018 年 9 月

突破性治疗认定：美国 FDA

2022 年 9 月

NDA 受理：美国 FDA

MAA 受理：EMA

预期上市时间

2023：美国

2024：欧洲

预计专利从 2039 年开始陆续到期

Ritlecitinib将如何影响斑秃的市场？

预计到2030年，在美国和欧洲五大市场（德国、法国、英国、西班牙和意大利），这一尚未得到充分服务的庞大市场将增长到 25 亿美元，这主要是受 JAK抑制剂的推动。由于 Ritlecitinib 拥有广泛的目标人群和首创新药地位，预计到2030年，将分别在美国和欧洲五大市场实现2.0% 和1.4% 的药物治疗患者份额。

在几乎所有接受过治疗的新诊断患者中，一线治疗均包括局部皮质类固醇；当治疗效果不足时，则使用全身皮质类固醇。

目前只有一种疗法被批准用于治疗斑秃——Olumiant®，该药物在 2022年获得了美国 FDA 的批准，并取得人用药品委员会（CHMP）的积极意见，但多年来 JAK 抑制剂一直被超说明书使用。

尽管对整个类别提出了严重感染、死亡率、恶性肿瘤、主要不良心血管事件（MACE）和血栓形成的黑框警告，但 JAK 抑制剂在其他适应症中具有悠久的使用历史，助力了其用于斑秃的治疗。

黑框警告中概述的安全性风险特别限制了JAK抑制剂在儿童和青少年患者中的超说明书使用。

人们对价格便宜的超说明书的治疗选择（如：皮质类固醇）形成的根深蒂固的观念，可能意味着新疗法只被用作后线治疗，或用于更严重的病例。

大量研究表明JAK抑制剂对毛发再生有效，引起了人们对使用这种药物的兴趣。

Ritlecitinib 填补了哪些治疗空白？

斑秃通常会引起头皮处脱发，但也可能影响眉毛、睫毛、面部毛发及其它部位，对患者的日常生活产生潜在的负面影响，并造成重大的情绪负担。局部皮质类固醇是新诊断病例的一线治疗，其对头发再生的有效性不尽相同。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

鉴于目前对 JAK 抑制剂相关安全性问题的担忧，对该药物的采用可能取决于 III期 ALLEGRO-LT 试验的安全性数据。尤其考虑到脱发是一种美容性疾病，其获益需要大于风险。来自市场上现有的或处于开发后期中的其他 JAK 抑制剂竞品也可能限制该产品的使用。

Ritlecitinib PF-06651600

“青少年患者被纳入了关键性试验，这一点很重要，因为青少年通常是受斑秃影响最严重的患者群体。 9

市场概要

多位接受访谈的医生，来自美国

2027 年的预期销售额为

2.0 亿美元

Cortellis与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Ritlecitinib 在美国获得成功注册的概率为 95%。

Sparsentan

Sparsentan 是一种口服单分子 first-in-class 新药，可作为内皮素 A（ETA）受体和血管紧张素II亚型1（AT1）受体的高亲和力双效拮抗剂，这两种受体都与肾脏疾病的进展相关。

关于

生产商：

Travere Therapeutics Inc

类型：

双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂（DEARA）

该药物的开发针对IgA肾病和FSGS，其有望阻止许多患者的病情进展，并填补治疗手段的空白。

用法：

每日口服给药，治疗 IgA 肾病和 FSGS

影响：

\~20 万

–35 万

全球约有20万 - 35万IgA肾病患者FSGS：

\~1/700 万

影响大约七百万分之一的人

为什么将 Sparsentan 列为值得关注的药物？

临床前数据表明，对于 IgA 神经病变和 FSGS 等罕见慢性肾脏疾病，同时阻断ETA和AT1通路可减少蛋白尿，保护足细胞，并预防肾小球硬化。

根据临床 III 期 PROTECT 试验数据向 FDA 提交用于 IgA 肾病的治疗的申请。研究显示，与阳性对照厄贝沙坦（血管紧张素II受体结合剂）相比，用药3周后蛋白尿较基线减少了3倍以上。

针对FSGS适应症方向的III期DUPLEX试验正在进行中。中期数据表明，Sparsentan 组达到 FSGS 部分缓解终点（FPRE）的人数（42%）显著多于厄贝沙坦对照组（26%）。

如果这两种适应症都获得批准，该药物可能成为市场上第一种同时针对这两种人群的治疗方法。

2021 年 9 月，Travere Therapeutics Inc和 Vifor Pharma AG 签订了一份合作和许可协议，就Sparsentan在欧洲、澳大利亚和新西兰的商业化达成了合作。

Sparsentan

审批状态

IgA 肾病

孤儿药资格认定：美国食品药品监督管理局（FDA）

孤儿药资格认定：欧盟委员会（EC）

接受新药上市申请（NDA）优先审
评资格：
美国 FDA

2022 年 8 月

接受附条件上市许可：欧洲药品管理局（EMA）

2023 年 2 月 17 日PDUFA 日期：

IgAN的预期批准时间2023：美国和欧盟

预计专利从2030年开始陆续到期

Sparsentan 将如何影响 IgA 肾病和 FSGS 的市场？

首款专门用于IgA肾病的商业化药物是 TARPEYOTM。TARPEYOTM 通过加速批准途径获得了美国FDA批准，并于2022年第一季度上市。

如果 Sparsentan 的试验数据证明其可以保护肾功能，则 Sparsentan 可能比TARPEYO具有竞争优势。关于可是否减缓肾功能下降，还需要更多的数据来确定。

由于作用机制不同，至于 Sparsentan和 TARPEYO 是否会在相同的 IgA 肾病市场上形成竞争，仍需拭目以待。

Sparsentan 填补了哪些治疗空白？

IgA肾病和FSGS都是罕见的肾脏疾病，可导致终末期肾病，患者需要进行透析或肾移植。IgA 肾病通常进展缓慢，而FSGS 的临床病程可能具有侵袭性。治疗主要针对控制症状。通常，会将皮质类固醇或其他免疫抑制药物与肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂（RAASI）联合使用，但这些药物的局限性是具有严重的副作用。因此需要有效、安全且耐受性良好的药物来保护肾功能或减缓肾小球滤过率（GFR）的进行性下降。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

继 2022 年年初 TARPEYO 上市后，Sparsentan 并不是第一个特异性治疗 IgA肾病的药物。可能在市场上存在竞争的其他潜在竞品目前也都处于后期开发阶段。

Sparsentan

Cortellis 数据表明，Sparsentan 在美国获得成功注册的概率为 95%。

市场概要

2027 年的预期销售额为

8.1 亿美元

Cortellis与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Teclistamab TECVAYLI®/ JNJ-64007957

关于

生产商：强生旗下杨森制药有限公司

类型：
靶向 BCMA 和 CD3 的双特异性
抗体

每周皮下注射治疗 R/R 多发性骨髓瘤

影响：

\~7.2 万

2021 年 G7 市场约有 7.2 万例多发性骨髓瘤确诊病例

在分别获得 EC 和 FDA 的附条件和加速批准后，Teclistamab 是首款靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性抗体，应用于多发性骨髓瘤的治疗。

基于一项针对既往接受过至少三线治疗并在末次治疗中出现疾病进展的复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤患者的关键性 I/II 期试验，对该药物批准上市。正在进行的 III 期试验预计将在 Teclistamab 的批准背景下确认临床获益，并进行其他多发性骨髓瘤患者人群的标签扩展，包括与其他已批准药物联合用药。对于这种无法治愈并经常复发的疾病，Teclistamab有望成为重要的补充治疗手段。

为什么将 Teclistamab列为值得关注的药物？

Teclistamab是一种T细胞重定向、靶向BCMA和CD3的首创双特异性抗体获批药物；
目前正在研究在多发性骨髓瘤治疗中的应用。

基于多队列关键 II 期（第 3 部分）MajesTEC-1 研究的积极结果，欧盟委员会（EC）给予了附条件上市许可（CMA），并得到欧洲药品管理局（EMA）优先药物（PRIME）资格认定的支持和美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，该研究表明：

中位既往5线治疗后的总缓解率（ORR）为63.0%，非常好的部分缓解（VGPR）率为58.8%，完全缓解（CR）率为 39.4%，46%达到 CR或更佳缓解的患者为微小残留病变（MRD）阴性（10-5）；

中位 PFS 持续时间为 11.3 个月，中位 OS 持续时间为 18.3 个月；

不良事件的发生水平与该患者人群接BCMA CART细胞疗法）的情况一致。

正在进行的川期临床试验研究的是将Teclistamab与其他药物的联合用药：

MajesTEC-3：Teclistamab 联合Daratumumab用于既往一线至三线治疗后（即二线至四线治疗）的R/R多发性骨髓瘤治疗的III期研究

MajesTEC-4：Teclistamab 联合来那度胺作为自体干细胞移植（ASCT）后新诊断多发性骨髓瘤维持治疗的III期研究

MajesTEC-7：Teclistamab 联合Daratumumab和来那度胺治疗不适合或不计划使用ASCT作为初始治疗的初诊多发性骨髓瘤的III期研究

MajesTEC-9：Teclistamab 联合泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或卡非佐米和地塞米松（Kd）治疗既往一线至三线治疗（即二线至四线治疗）后R/R多发性骨髓瘤的III期研究

基于 Teclistamab 与该适应症的其他双特异性抗体不同，提交了 2023 财年美国国家医疗保险新技术附加支付（NTAP）项目的申请，满足了创新药的要求。

Teclistamab TECVAYLI®/ JNJ-64007957

审批状态

2021 年 6 月突破性治疗认定：美国 FDA

2021 年 12 月

BLA递交，授予优先审评资格：美国 FDA

2022 年 1 月

MAA 递交：EMA

2022 年 8 月

用于既往接受过至少 3 线治疗（免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和CD38靶向抗体）并在末次治疗中表现出疾病进展的R/R多发性骨髓瘤患者CMA：EC

2022 年 10 月

用于既往接受过至少 4 种治疗（免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和CD38靶向抗体）的 R/R 多发性骨髓瘤患者加速批准：美国FDA

预期和实际上市时间

2022：欧洲和美国

2023：日本

预计专利从 2036 年开始陆续到期

Teclistamab 将如何影响多发性骨髓瘤的市场？

多发性骨髓瘤是肿瘤学治疗市场中占比最大的肿瘤之一，因为其治疗以价格高昂的小分子和生物制品的联合治疗方案为主。R/R 疾病的治疗率高，潜在治疗线数众多，而且一些疗法的治疗持续时间较长，共同推动了这一市场的巨大规模。预计多发性骨髓瘤市场将从2021年的236亿美元增长至2031年的353亿美元。

预计到 2031 年，Teclistamab 将在 G7主要市场实现18亿美元的销售额。

预计到 2031 年，Teclistamab 将持有约 4% 的一线 ASCT 市场和 5% 的 R/R（二线至七线）多发性骨髓瘤市场（G7 市场）。

作为一种皮下给药的现成产品，Teclistamab 可以与目前已获批准的药物和方案联合使用来提高其有效性。在 R/R 治疗中，与其他一些当前和新兴的治疗相比，Teclistamab 具有竞争优势。

Teclistamab 填补了哪些治疗空白？

Teclistamab 已在 R/R 疾病患者中表现出深入和持久的缓解能力，表明其可能提供可观的临床获益，同时没有显著的不良事件发生。该药物具有延长缓解和减缓疾病进展的潜力。

鉴于很大一部分多发性骨髓瘤患者复发并需要后续治疗，并且由于在接受每一种新的治疗方法时病情的进展，缓解期变短，因此 Teclistamab 在一定程度上满足了对更有效治疗方法的需求。作为现成产品，与患者特异性 CAR T 细胞疗法相比，Teclistamab 具有显著的竞争优势；因此，与CART细胞疗法相比，可能有更多的患者符合接受 Teclistamab 治疗的资格，其中包括不满足当前 FDA CAR T 细胞疗法标准的老年患者，以及进展迅速且无法等待CART细胞疗法生产的患者。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

尽管 Teclistamab 具有其同类产品中第一个上市的优势，但它可能面临来自其他 BCMA 靶向治疗（例如 ADC 和 CART 细胞疗法）和双特异性疗法（包括靶向 BCMA 的双特异性）的激烈竞争，后者将是 Teclistamab 的主要阻碍。然而，包括 Teclistamab 在内的双特异性疗法都可导致感染，这可能影响使用率（和销售）；既往接受过大量治疗的 R/R 多发性骨髓瘤患者由于（通常）免疫球蛋白水平较低，存在感染风险。鉴于目前已有几种针对多发性骨髓瘤的BCMA靶向疗法上市，还有一些疗法正在开发中，关于BCMA 靶向疗法仍然存在重大问题，例如患者是否可以使用它们进行再治疗，以及它们在治疗算法中的最佳位置如何。最佳治疗序列的不确定性可能是一些患者未使用 Teclistamab 的原因。

Teclistamab TECVAYLI®/ JNJ-64007957

市场概要

“BCMA 的表达仅限于浆细胞并且在多发性骨髓瘤中普遍表达。BCMA 绝对是多发性骨髓瘤的极佳靶点。利用它的一种方法是作为抗体构建体，通常具有 BCMA 和 CD3。

血液科-肿瘤科医生，来自德国

2031 年的预期销售额为

18 亿美元

Cortellis与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Teclistamab 在日本获得成功注册的概率为 67%。

14 Teplizumab

1 型糖尿病

Teplizumab PRV-031

Teplizumab 是首款针对 T1DM 的免疫治疗药物，并且鉴于其具有保留 β 细胞功能和延迟胰岛素治疗需求的潜在能力，因此是一种具有里程碑意义的药物。

关于

生产商：Provention Bio Inc

类型：抗CD3单克隆抗体

用法：

每日静脉给药，持续 12-14 天，以延迟高风险人群进展为临床T1DM

影响：

\~180 万

2021年G7市场约有180万例T1DM病例

为什么将 Teplizumab 列为值得关注的药物？

Teplizumab是一种Fc受体非结合性抗CD3单克隆抗体，根据在8岁至17岁未诊断为T1DM 但有亲属患有 T1DM 的高风险儿童和青少年中进行的 II 期风险试验的结果，美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性治疗资格认定。

在研究中，该药物延迟或预防了 T1DM的发生。III 期 PROTECT 正在进行中，评估 Teplizumab 在过去 6 周内确诊的 8岁至 17 岁儿童和青少年中的有效性和安全性。该研究的结果也将支持 2021 年美国 FDA 在完整回应函（CRL）中要求提供额外的药代动力学/药效学（PK/PD）数据。

Provention Bio 已与赛诺菲建立合作，推出 Teplizumab 治疗 T1DM。赛诺菲将共同推广该药物，并享有该药物许可的独家优先谈判权。

Teplizumab PRV-031

审批状态

2019 年 8 月

突破性治疗认定：美国 FDA

2019 年 10 月

优先药物（PRIME）资格认定：欧洲药品管理局（EMA）

2022 年 2 月

生物制品许可申请（BLA）递交：美国 FDA

2022 年 11 月 17 日

批准：美国 FDA

实际和预期上市时间

2022 年 12 月：美国

预计专利从 2026 年开始陆续到期

2024：欧洲

Teplizumab 将如何影响T1DM的市场？

主要的治疗方法仍然是使用胰岛素控制血糖。

很少有免疫疗法进入晚期临床开发阶段。

专家们对可以预防或减缓 β 细胞退化的免疫疗法持乐观态度，他们认为这种疗法可能会改变治疗范式。

如果按预期时间获得批准，Teplizumab将成为首款上市的免疫疗法，具有一定优势。

Teplizumab 填补了哪些治疗空白？

胰岛素是T1DM治疗的基础，用于维持血糖控制并避免血糖相关并发症，如视网膜病变、肾病和神经病变，这些并发症会带来重大的疾病负担。然而，由于治疗费用高昂，疾病管理复杂（例如，剂量计算、器械、传感器、胰岛素笔、每日需要多次注射等），许多 T1DM 患者难以维持推荐的血糖水平。Teplizumab 等疾病缓解药物有可能延长疾病进展，改善患者生活质量。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

鉴于需要对高风险个体进行大规模筛选，特别是在没有常规进行早期 T1DM 抗体检测的情况下，确定符合条件的人群在实践中可能具有挑战性。另一个考虑因素是，并非所有携带相关抗体的个体都会进展为 T1DM，因此，可能需要进行额外的筛选来确定入选资格。医生还认为，持续 12-14 天每天输注较为繁琐，并预计这将是阻碍患者选择的因素。

Teplizumab PRV-031

市场概要

2027 年的预期销售额为

3.9 亿美元

“要让免疫疗法成为标准治疗，我们还有很长的路要走，但 Teplizumab 已表现出一些潜力。如果获得批准，我们将看到更多的患者接受自身抗体筛查，并在临床需要使用胰岛素之前接受治疗。输液并不是什么容易的事，因为需要 12 天的时间，就该药物在整个市场上的现实可行性而言，还有许多其他因素必然发挥作用。”

美国医生

数据来源：Cortellis 竞争情报、药物研发时间与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Teplizumab 在欧洲获得成功注册的概率为 90%。

15ValoctocogeneroxaparvovecA 型血友病

Valoctocogene roxaparvovec ROCTAVIAN™/ BMN-270

关于

生产商：BioMarin Pharmaceutical Inc

类型：基于 AAV5 的基因转移疗法

用法：

单次静脉输注治疗重度A型血友病

影响：

\~16,500

2021 年 G7 市场约有 16,500 例重

度 A 型血友病病例

Valoctocogene roxaparvovec 于 2022 年 8 月获得欧盟委员会（EC）批准，在美国，亦有望成为首个治疗重度A型血友病的基因疗法。

预期治疗获益将持续数年，减少出血事件次数，最大限度降低对替代因子 VIII（FVIII）的需求，并避免使用其他繁琐的预防治疗。

为什么将 Valoctocogene roxaparvovec 列为值得关注的药物？

通过恢复内源性FVIII的表达，Valoctocogene roxaparvovec 可减少 A型血友病患者发生出血事件的次数，使患者从重度血友病转变为轻度。

EC 批准和向美国食品药品监督管理局（FDA）的重新提交得到了 I/II 期试验和 III 期 GENEr8-1 试验数据的支持，包括 FDA 完整回复函（CRL）中所要求的用于确认药效持续时间的额外长期随访数据。

GENEr8-1 试验表明，Valoctocogeneroxaparvovec 降低了年出血率，改善了年度FVIII输注率。

BioMarin Pharmaceutical Inc 建造了生产该疗法的基因治疗生产线，该设施已投入使用并通过了验证。

BioMarin Pharmaceutical Inc 正在与 ARUPLaboratories Inc 合作开发伴随诊断。

Valoctocogene roxaparvovec ROCTAVIAN™/ BMN-270

审批状态

2021 年 3 月

再生医学先进疗法（RMAT）认定：美国 FDA

2022 年 8 月

上市许可：EC

2022 年 9 月

AAV5 DetectCDx™ 伴随诊断试剂盒的上市许可：EC

2022 年 9 月

生物制品许可申请（BLA）递交：美国 FDA

2023 年 3 月 31 日

PDUFA 日期

实际和预期上市时间

2022：欧洲

预计专利从 2033 年开始陆续到期

2023：美国

Valoctocogeneroxaparvovec 将如何影响A型血友病的市场？

基因疗法具有提供治愈性治疗的潜力，但第一代转基因疗法似乎无法维持FVIII 水平。

最初的用药增长将非常缓慢，但随着更多的安全性数据、上市后真实世界数据和确定个体反应的治疗前参数获得，市场渗透率将逐渐增加。

等有了这些数据时，A 型血友病的竞争格局可能发生翻天覆地的变化，而FVIII 基因疗法可能会成为不那么有吸引力的替代疗法。

• 支付方对于 Valoctocogene

roxaparvovec 的决定可能为未来的基因疗法定下基调，许多关键的意见领袖和支付方表示，在其他安全有效的治疗方法已经存在的情况下，对于费用高昂且可能无效的治疗方法，按效果付费是社会唯一可行且符合道德的方式。

支付方还建议，Valoctocogeneroxaparvovec 的成本可能导致覆盖率仅为最可能获益的患者（无关节损伤的年轻人vs.已经有严重关节损伤的老年人）。

Valoctocogeneroxaparvovec 填补了哪些治疗空白？

约 43% 的 A 型血友病患者会经历疼痛、肌肉关节部位的自发性出血导致的进行性、衰弱性关节损伤，对生活质量产生重大影响。标准治疗包括每年 100\~150次（每周 2\~3 次）的 FVIII 输注替代治疗，但并不能绝对预防关节损伤。通过修复凝血系统，可以改变生命，并且Valoctocogene roxaparvovec 可能是第一种通过单次输注实现这一目的的治疗方法，消除了对输血和 FVIII 替代疗法的需求。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

许多因素可能会影响 Valoctocogene

roxaparvovec是否能在目标人群中广泛采用，包括是否已存在安全有效的疗法；仅限于 18 岁以上患者使用；以及如临床试验中观察到的，随着时间的推移 FVIII 表达的丧失。此外，由于有效性的丧失、个体对治疗的难以预测且多变的缓解以及长期安全性数据的缺乏，这些因素结合在一起，可能使患者和医生对使用新型基因疗法踌躇不前，也让支付方对覆盖这种新型基因疗法犹豫不决。覆盖范围可能取决于一系列预设的条件患者的自付部分可能较高。

Valoctocogene roxaparvovec ROCTAVIAN™/ BMN-270

市场概要

2027 年的预期销售额为

10.9 亿美元

“我们将 200-300 万美元放在当前支付金额存在不确定性的背景下。假设投资回报需要两到三年（也就是说，BMN 270 属实有效），并且我们至少在两到三年内不需要任何因子 VIII，希望这个时间能更长，如果能在两年内收回这些成本，我认为这将是非常积极的。 9

美国支付方

数据来源：Cortellis 竞争情报、药物研发时间与注册成功率预测，数据时间 2022 年 12 月15 日。

Cortellis 数据表明，Valoctocogeneroxaparvovec 在美国获得成功注册的概率为 24%。

2023 年值得关注的趋势

不断增长的中国大陆市场

\~300 万

2022 年，中国大陆预计有约 300 万例癌症相关死亡

我们确定了 9 种药物可能在 2030 年前在中国大陆实现传统的 10 亿美元销售额（包括全球和国内生产的药物），达到“重磅炸弹”地位。

在市场计划中纳入中国大陆，可以将这些药物的创收寿命延长至超过美国和欧洲的预期专利到期时间。

在选定的 9 种药物中，8 种为肿瘤药物，这可能是由“健康中国 2030”的医疗改革推动的，这些改革的重点是解决中国大陆日益增加的癌症治疗负担。据估计，2022 年，中国大陆预计有 482 万例新发癌症病例和321万例癌症相关死亡。

在中国大陆上市的变革性药物

药物	公司	美国首次批准时间	欧洲首次批准时间	中国大陆首次批准时间	2021年全球销售额（美元）	中国大陆预期专利到期时间	为什么列为值得关注的药物
安罗替尼 (福可维）	正大天晴	不适用	不适用	2018	6.2亿	2028	在中国大陆获批用于非小细胞肺癌（NSCLC）、小细胞肺癌 (SCLC）和软组织肉瘤等一系列适应症；2022年在中国大陆获得用于晚期或转移性甲状腺癌的批准；目前正在中国大陆开展联合化疗和靶向药物的多项 Ⅱ期和三期临床试验
阿替利珠单抗 (泰圣奇）	Genentech	2016	2017	2020	33亿	2029	首款在中国大陆获批用于小细胞肺癌广泛期的药物；还在中国大陆获批作为肝细胞癌 (HCC) 和 NSCLC的一线治疗
卡瑞利珠单抗 (艾瑞卡）	江苏恒瑞	不适用	不适用	2019	6亿	2036	中国大陆最主要的免疫检查点抑制剂（ICI），预计10年预测期内不会有生物类似药进入市场
纳武利尤单抗（欧狄沃	BMS	2014	2015	2018	75.23亿	2026	首款在中国大陆获得批准的ICI; 获批用于治疗 PD-Ll表达的 EGFR 阴性和 ALK阴性的 NSCLC、头颈部鳞状细胞癌 (SCCHN）和晚期胃食管结合部（GEJ）癌；获批作为晚期食道癌的一线治疗
帕博利珠单抗 (可瑞达)	默沙东	2014	2016	2018	172亿	2028	在中国大陆上市的第二种 ICI; 自 2018年首次获批以来，已获批9个标签，包括 NSCLC、 SCCHN、结直肠癌、食道癌、 HCC和胃癌
沙库巴曲/ 沙坦 (诺欣妥）	诺华	2015	2015	2017	35.48亿	2027	中国大陆是2021年全球第二大市场，占美国以外销售额的25%; 预计按2022年第二次国家医保报销药品目录（NRDL）进行价格折扣后，其在慢性心力衰竭 (CHF）中的应用将继续迅猛增加（达到约68%）；2021年 6月，成为10年来首个获批用于原发性高血压的新疗法，也
信迪利单抗 (TYVYT@)	信达生物制药和礼来公司	不适用	2020	2018	4.18亿	2036	为可报销药物有竞争力，将在未来1-2年内进 -步扩大标签
替雷利珠单抗 (百泽安)	百济神州	不适用	不适用	2019	2.55亿	2033	目前被列为第三畅销的国产 PD-1 抑制剂，并获批用于一系列适应症；预计未来几年将进一步扩大标签
曲妥珠单抗 (赫赛汀)	罗氏	1998	2000	2002	27亿	已有生物类似药	在中国大陆获批用于治疗 HER2 阳性乳腺癌和胃癌；2020 年上海复宏汉霖首个曲妥珠单抗生物类似药上市

数据来源：BioWorld、诺华 2021 年报、礼来公司 2021 年报、百济神州 2021 年报、罗氏 2021 年报、百时美施贵宝公司新闻稿、默沙东新闻稿

修美乐即将失去独占权

所有的目光都将集中在艾伯维的修美乐®（阿达木单抗）在美国的一项关键专利将于2023年到期，届时修美乐生物类似药将陆续在美国上市。

尽管该公司持有的一些其他重要生产专利到 2034 年才到期，但修美乐约占艾伯维公司 2021 年销售额的 37%，预计阿达木单抗生物类似药进入市场后，公司的财务收入会受到影响。2021 年修美乐在美国的销售额为 173 亿美元，据估计，2023 年可能降至 139 亿美元，到 2028年，可能降至 14 亿美元。

在国际市场上，艾伯维公司已经在欧洲以及其他地区和国家面临与修美乐生物类似药的直接交锋。在欧盟，修美乐生物类似药于2018年10月上市后，国际销售额立即受到了影响，2019年下降31.1%，2020 7% 2021 9.6%是由于为了应对生物类似药竞争，艾伯维公司对修美乐大打折扣，促使了许多公司推迟或放弃在欧洲市场推出阿达木单抗生物类似药的计划。

修美乐的销售额也可能受到来自REMICADE® （英夫利昔单抗）和Enbrel® （依那西普）等其他产品生物类似药竞争的影响。

2017-2028 年修美乐全球实际和预测销售额

数据来源：Cortellis

欧盟委员会批准的阿达木单抗生物类似药，按欧盟批准日期排列

生物类似药	欧盟批准日期	授权持有人	美国产品名称	状态
AMGEVITAT	2017年3月21日	Amgen Europe BV	AMJEVITATM	2018年10月16日上市
SOLYMBIC	2017年3月22日	Amgen Europe BV		2018年6月15日撤回
IMRALDIT"	2017年8月24日	Samsung Bioepis	HADLIMATM	2018年10月17日上市
Cyltezo	2017年11月10日	Boehringer Ingelheim	Cytelzo	2019年1月15日撤回
Hyrimoz@	2018年7月26日	Sandoz	Hyrimoz	2018年10月16日上市
Hefiya	2018年7月26日	Sandoz		2018年10月16日上市
Halimatoz	2018年7月26日	Sandoz		2020年12月18日撤回
HULIO	2018年9月17日	Viatris Inc	Hulio	2018年10月19日上市
IDACIO?	2019年4月2日	Fresenius Kabi		2019年5月3日上市
Kromeya	2019年4月2日	Fresenius Kabi		2019年12月17日撤回
Amsparity	2020年2月13日	辉瑞公司	Abrilada	延迟上市
Yuflyma@	2021年2月11日	Celtrion		2022年6月23日上市
LIBMYRIS	2021年11月12日	STADA Arzneimittel AG		2022年6月09日上市
HUKYNDRA	2021年11月15日	STADA Arzneimittel AG		2022年6月09日上市

数据来源：BioWorld

COVID-19 疫苗和疗法

尽管自新冠流行高峰以来，人们对 COVID-19 疫苗和疗法开发的关注已有所减弱，但由于行业试图领先于新的变种，继续降低 COVID-19 相关的住院和死亡率，并与之作长期斗争，研究活动一直在稳定持续中。

虽然并非所有产品都能进入市场，但研发经验会继续纳入其他治疗领域的项目中，如加速了mRNA等领域的进步。

791种COVID-19疗法正处于开发阶段，另有27种疗法已停止研究。

数百种治疗方法和疫苗仍在研发中。

数据来源：BioWorld，基于公司/机构的试验状态报告

260 种 COVID-19 疫苗正处于开发阶段，另有 9 种疫苗已停止研究。

数据来源：BioWorld，基于公司/机构的试验状态报告

批准	药物
批准	Avifavir (favipiravir)
批准	Azvudine
批准	BRIl-196(amubarvimab)和BRl-198(romlusevimab)
批准	Casirivimab 和 imdevimab (REGEN-CoV;Ronapreve: REGN-10933plus REGN-10987;REGN-CoV2
批准	Dexamethasone; Dexavan (dexamethsone phosphate)
批准	Regkirona(regdanvimab: CT-P59)
批准	Remdesivir (Veklury)
EUA	药物
EUA	AZD-7442 （AZD-8895和AZD-1061联合；tixagevimab和cilgavimab； Evusheld)
EUA	Baricitinib (Olumiant)
EUA	Bebtelovimab (LY-CoV1404)
EUA	Convalescent plasma
EUA	EIDD-2801(molnupiravir: MK-4482Lagevrio)
EUA	Generic remdesivir; Bemsivir
EUA	Itolizumab
EUA	LY-3819253(LY-CoV55,bamlanivimab)
EUA	LY-CoV016 (etesevimab)
EUA	MSCs
EUA	PF-07321332(Paxlovid)
EUA	Proxalutamide (GT-0918)
EUA	Proxalutamide (GT-0918)
EUA	Reeqonus(favipiravir: Avigan)
EUA	SARS-CoV-2靶向人类单克隆药物antibodies(MAbs):VIR-7831(sotrovimab,Xevudy)和VIR-7832
EUA	Tociliumab (Actemra; Roactemra)
已注册	Vivagel: Viraleze (SPL-7013)
EUA	Zyesami (aviptadil； RLF-100，吸入式)

同情用药	药物
同情用药	Allorx干细胞
同情用药	Bucillamine
同情用药	CER-001
同情用药	DAS-18l (重组唾液酸酶)
同情用药	Giapreza
同情用药	IC-14
同情用药	Lenzilumab
同情用药	Mavrilimumab
同情用药	Namilumab (IZN-101)
同情用药	Narsoplimab
同情用药	Piclidenoson
同情用药	PLX候选细胞制品(PLX-PAD)
同情用药	Ruconest (conestat alfa)
同情用药	Siltuximab (Sylvant)
同情用药	Allorx干细胞
同情用药	Zofin
扩大使用范围	药物
扩大使用范围	CAP-1002
扩大使用范围	Eculizumab (Soliris)
扩大使用范围	Exebacase
扩大使用范围	Exoflo
扩大使用范围	GenosyI DS
扩大使用范围	Inopulse
扩大使用范围	Jakafi (ruxolitinib)
扩大使用范围	Opaganib (Yeliva)
扩大使用范围	Remestemcel-L
IV期	药物
V期	Baloxavir marboxil (Xofluza)
IV期	Berberine
IV期	Bivalirudin
IV期	Carragelose 吸入疗法(nhaleen)
V期	Carrimycin

P2/8

V期	Cyclosporine
V期	Danoprevir (Ganovo)+ritonavir
IV期	Fluoxetine (Prozac)
IV期	Interferon-beta-la （静脉注射；还有Traumakine)
IV期	N-acetylcysteine
IV期	OT-101(trabedersen)；青蒿素；Pulmoheal(Artiveda)
IV期	Quercetin、菠萝蛋白酶、锌和维生素C
IV期	Rebif (干扰素beta-la)
IV期	Umifenovir (Arbidol)
V期	Valsartan
三期	药物
川期	Abatacept
川期	Almitrine
川期	Alvesco (ciclesonide)
川期	Anakinra (Kineret)
川期	Apabetalone (RVX-208)
川期	Aplidin (plitidepsin)
川期	ASC-09 +ritonavir （口服片剂）
川期	Asunercept
川期	AT-527 (bemnifosbuvir)
川期	Auxora(CM-4620-IE)
川期	Bacmune (MV-130)
川期	BCDA-04 (NK1R+ MSC)
川期	C-21
川期	氯喹和干扰素 beta-1b
川期	Colchicine
川期	COVID-HIG 和 COVID-EIG
川期	CPI-006
川期	Darunavir/cobicistat (Prezcobix)
三期	Dipyridamole
川期	DMX-200
川期	Dornase alfa (Pulmozyme)
川期	Doxycycline

川期 EB-05
川期 Emtricitabine/tenofovir (Truvada
川期 ENU-200
川期 Famotidine
川期 Farxiga (dapagliflozin)
川期 Fenretinide (LAU-7b)
川期 Hydroxychloroquine
川期羟氯喹和其他狼疮疗法
川期 IFX-1(vilobelimab)
川期 IMM-101
川期	Inhaled budesonide
川期	Jadicells
川期	Levilimab
川期	Lopinavir/ritonavir (Kaletra/Aluvia)
川期	Losmapimod
川期	Lovenox(enoxaparin)
川期	Methylprednisolone/corticosteroids
川期	MP-0420 (ensovibep)
川期 N	-115
川期	一氧化氮鼻喷雾剂(NONS)(Fabispray)
川期	Nomacopan
川期	NT-300 (nitazoxanide)
期	Octagam 10%
川期	Peginterferon lambda
川期 Pulm	-001
川期	QazVac
川期	放射疗法
川期	重组碱性磷酸酶
川期	Rivaroxaban
川期	RTB-101
川期	S-217622(nsitrelvir)
川期	SAB-185
川期	SNG-001 (干扰素-beta-1la)
川期	Tacrolimus
川期	TAK-888: hyperimmune globulin;Covig-19
川期	Tamiflu (oseltamivir)

P3/8

川期	Tavalisse (fostamatinib)
川期	Tigerase (dornasealfabiosimilar)
川期	组织凝血酶原激活剂(Alteplase)
川期	TXA-127
川期	TY-027 (双功能肽衍生物)
川期	Ultomiris (ravulizumab-cwvz)
川期	Vascepa(icosapent ethyl)
川期	VERU-11(sabizabulin)
川期	W-116
川期	Vyrologix(leronlimab; PRO-140)
川期	XAV-19
川期	xC221
川期	Zithromax (azithromycin)
/期	药物
/期	ABP-300
/期	ABX-464
/期	ADG-20
/期	Ambrisentan
/期	ANA-001 (niclosamide)
/期	Atazanavirdaclatasvirsofusbvirviivi
/期	BC-007
/期	BDB-001
/期	Bevacizumab
/期	Candesartan
/期	含有大麻二酚的外泌体
/期	Cardiolrx
/期	Dociparstat sodium
/期	EDP-1815
/期	Emapalumab(Gamifant)
/期	Generic hydroxychloroquine
/期	Immunofree 和 Reginmune
/期	Ivermectin
/期	Lactoferin
/期	Levamisole
I期	Losartan

/期	单克隆抗体二联体治疗(BMS-986413/BMS-986414)
I期	Multistem
1期	NA-831,atazanavir和 dexamethasone
1期	Nafamostat mesylate
/期	Nangibotide
/I期	Noviricid
1期	Olokizumab 和 RPH-104
1期	Pamrevlumab
/期	Previfenon
1期	PTC-299
I/期	Reparixin
期	RESP-301
1期	Rnapc2 (AB-201)
/期	Sarconeos (BIO-101)
1期	SFX-01
/1期	Sofosbuvir,daclatasvir,hydroxychloroquine;sofosbuvir, ribavirin
I期	STl-5656 (abivertinibmaleate)
期	Tempol(MBM-02)
I期	TRV-027
I期	Upamostat (RHB-107)
1期	Zavegepant (原名 vazegepant)
1期	药物
期	Adrecizumab
期	ADX-629 和 reproxalap
期	Alisporivir (Debio-025)
期	Allocetra
期	异体骨髓移植间质干细胞(itMSC)
期	Alsitek (masitinib)
期	AMY-101
期	抗PD-1抗体
期	Apilimod(LAM-002A)
期	APN-01
期	Aprepitant (Cinvanti)
期 Arakoda(tafenoquine)

川期 ARD	-301		期	COVI-MSC (STI-8282)
期	Artemic		期	CP-COV03
期	Artesunate		期	Crizanlizumab
=期 AT	-001		川期	CSL-312 (garadacimab)
=期 ATI	-450		期	CYTO-201 (metenkefalin)
期	ATR-002 (zapnometinib)		期	CYTO-205
=期	I期ATYR-1923		=期	Dalcetrapib
川期	Avasopasem manganese (GC-4419)		1期	Dapansutrile
期	AXA-1125		期	Decitabine
1期	Axatlimab (SNDX-6352)		=期	Desidusta
期 AZD	-1656		期	Duveisib
期	Azeliragon		期 EC	-18
1期	Bardoxolone		Ⅱ期	Eftilagimodalpha(IMP-321)
期	Bemcentinib		期	EG-009A
期	BGE-175 (asapiprant)		期	Elsufavirine (Elpida)
期	BIO-11006吸入液		1期 ENA	-001
期	BIO-300 (Genistein)		=期	Ensifentrine
期 BLD	-2660		期	Epoprostenol(Ventoprost)
期	Brequinar		=期	Estradiol patch
川期	Brilacidin		期	Fingolimod (Gilenya)
期	Brukinsa (zanubrutinib)		期	Fisetin
1期	Camostat mesylate		=期	Fluvoxamine
期	大麻二酚-类固醇制剂		期	Foralumab(TZLS-401)
期	Centhaquine (PMZ-2010)		期 FW	-1022
1期 CERC	-002		=期	FX-06
=期	Cimetra		=期	GAMUNEX-C(静脉注射免疫球蛋白)
期	ClazakizumabClevudine		=期	GAMUNEX-C(静脉注射免疫球蛋白)
期

				期	GB-0139
期				期	GB-0139
期			二期	Gemoral （抗病毒）与 Veldona(小剂量口服干扰素)
期	CNM-ZnAg		二期	Gemoral （抗病毒）与 Veldona(小剂量口服干扰素)
期	Codivir		期	Gimsilumab
三期	联合脐带间充质干细胞干细胞和脐带间充质干细胞干细胞外泌体Co-trimoxazoleCovidropsCOVI-MSC (脂肪源性间充质干细胞)		1期	Glenzocimab
			1期	Glenzocimab
		=期	GLS-1027
川期
川期		期 GLS	-1200
期
期		期	HB-adMSCs
期
期		期	Hexagen
			川期	HLCM-051

P5/8

期	Hocena (antroquinonol)	期	PD-001
期	Hydroxychloroquine和azithromycin	期	Pegylated Interferon -a2b
期	Ibrutinib	期	Pentarlandir
期	Illoprost	期	PH-94B
期	Imatinib	期 PLN	-74809
期	MC-2	期	Prothione胶囊
期	Infliximab	期	Psilocybin
期	INNA-051	期 PSJ	-539
期	Interferon beta-1b和clofazimine	期 PUL	-042
期	Interleukin-2	期	Quelor
期	Interleukin-7(CYT-107)	期	Rabeximod
期	IONIS-PKK-LRx	期	Ramelteon
期	KAND-567	期	Rayaldee (calcifediol)
期	KB-109	期	Razuprotafib
期 KIN	-001	期	RBT-9
期	KT-PC-301	期	Rejuveinix
期	LAU-7b	期	Reloxifene
川期	LB-1148	期	rhu-pGSN
期 LY	-3127804	期	Rintatolimod (Ampligen)
期	Lyo lucinactant	期	RSLV-132
期	LYT-100 (deupirfenidone)	期	Ryanodex
期	M-5049	期	Secukinumab
期	Maraviroc	期	Selinexor(KPT-330.Xpovio)
期	MEDI-3506	期	Silmitasertib
期	间质干细胞(MSCs)	期	Sirolimus (rapamycin)
期	Mesencure	期	Skyrizi(risankizumab)
期	Metablok	期	SPl-1005 (ebselen)
期	MN-166 (ibudilast)	期	TD-0903 (nezulcitinib)
期	Monalizumab	期	Tecfarin
期	MPH-966	期	Telmisartan
期	MYMD-1	期	Temelimab
期	NanO2	期	Thalidomide
期	Niclosamide (口服-FW-COV)	期	Thymalfasin (thymosin alphal)
期	NSAID 和 antihistamine	期	Tinzaparin 或普通肝素
期	OP-101	期	TJM-2(plonmarlimab:TJ-003234)
期	Ozanimod	期	TNX-102 SL

P6/8

期	Tocilizumab biosimilar	川期	TS-020
期	Tofacinib (eljanz)	川期	Ulinastatin
期	Tolimidone
期	Tollovir(NLC-V-01)	1期	药物
期	TQFormula	期	Adalimumab
期	Tranexamic acid	期	DM-03820
期	UNI-911(niclosamide:UNl-91103)	期	Agent-797
1期	Vadadustat	期	AIC-649
期	Vafidemstat	期	Alvelestat
期	VB-201	期	AM-301(Bentrio)
期	Veyonda (idronoxil)	期	Amnioboost
期	Virazole (ribavirin吸入溶液)	期	Aptoll
期	Xpro-1595	期	AT-100
期	Zilucoplan	期	AT-301
期	药物	期	AT-H201 AV-001
川期	Anticovir (AP-003)	期期	Bacteriotherapy
川期	BX-U001	期	BAT-2020: BAT-2022
期	CAStem	期	Bempegaldesleukin
期	COR-101	期
川期			BI-767551 BZ-371B
川期	Cymerus CYNK-001	期	CD-16: N-803: BM-Allo.MSC
期	EOM-613	期	（间充质干细胞）
川期	Immunistim (gamma-delta T)	期	CDI-45205
川期	IN-006	期	Centi-B9
川期	INO-4802	期	CK-0802
川期	Lanadelumab	1期	Convalescent Plasma; SARS-CoV-2特异性T细胞
期	Meplazumab	期	Covishield (STI-9199)
期	NKG2D-ACE2 CAR-NK 细胞	期	CT-P63
川期	Pentoxifyline	期	蜕膜基质细胞
川期	Pulmostem	期	DNL-758 (SAR-443122)
川期	RAPA-501-ALLO现成的细胞	期	DXP-593: DXP-604
川期	SBI-101	期	EDP-235
川期	Sildenafi (Viagra)	期	Emricasan
期	TL-895	期	Escozine (scorpion venom)
期	Tramadol	期	FB-2001

期 FT-516
期	HFB-30132A
期	下丘脑干细胞外泌体
期	IBIO-123
期	IDB-003
期	IMM-BCP-01（生物合成复原血浆；IMM-20253和 IMM-20184)
期	ISA-106
期	JMB-2002
期	JS-016(etesevimab)
期	Larazotide
期	Leflunomide
期	Lomecel-B
期	MK-5475
期	Motixafortide
期	MTX-COVAB: COVAB-36
期	Nebulized platelet lysate
期	Neumifil
期	Niagen (nicotinamide riboside)
期	Novaferon
期	NT-17 (efineptakin alfa)
期	Ofev (nintedanib)
期	PAX-101
期	PBI-0451
期	PL-8177
期	制品-118
期	Quadramune 和 metformin
期	rCIG: GIGA-2050
期	REVTx-99
期	RGCA-CV01
期	RLS-0071
期	RP-7214
期	SDC-1801
期	SJP-002C
期	SLV-213
期	Solnatide

期 ST	-266
期 STAT	-205
期	STl-1499(Coviguard)
期	STI-1558 (MPI-8)
期	ST-2020dna(Covi-Amg)
期	STI-4398 (Covidtrap)
期	STSA-1002 和 STSA-1005
期 T	-89
期	Tadios
期	Taffix
期 TAK	-671
期	TAK-981
期	TD-213
期	COVID-19临时免疫制剂
期	TLC-19
期	Trans sodium crocetinate
期	TVGN-489
期	脐带间充质干细胞 (静脉注射)
期	VHH72-Fc(XVR-011)
期	Vibativ(telavancin)
期	Voclosporin
期 WP	-1122
期	Ziverdox
期	Zotatifin
观察性	药物
观察性	Aspirin
临床前期	药物
临床前期 Aug	-87
临床前期	010DS-Zn
临床前期	2B11
临床前期	2-DG
临床前期	3M-052纳米颗粒化合物
临床前期	47D-11
临床前期	7HP-349
临床前期 AB00-1

P8/8

临床前期	Abiprot antibodies
临床前期	ACE2蛋白
临床前期	ACE2.v2.4
临床前期	ACE2-Fc
临床前期	ACE-MAB融合蛋白
临床前期	ADX-1612 (ganetespib)
临床前期	亲和体试剂
临床前期	AKL-T01
临床前期	ALD-R491
临床前期	Alfacyte
临床前期	ALG-097111
临床前期	ALG-097558
临床前期	基于阿尔法体的疗法
临床前期	ALT-100
临床前期	ALVR-109
临床前期	ALX-009
临床前期	Androgens (dutasteride)
临床前期	抗体
临床前期	抗体
临床前期	抗体
临床前期	抗体
临床前期	抗体
临床前期	抗体疗法
临床前期	抗体疗法
临床前期	抗 COVID-19刺突蛋白 VNAR
临床前期	抗IL-1R7抗体
临床前期	抗病毒
临床前期	抗病毒
临床前期	抗病毒
临床前期	抗病毒
临床前期	抗病毒
临床前期	抗病毒药物
临床前期	抗病毒化合物
临床前期	经移植处理的干细胞
临床前期 AR-701 (AR-711、AR-712和AR-713)
临床前期 ARM/NK疗法

临床前期	ARMS-I
临床前期	ASC-10
临床前期	ASC-11
临床前期	Azelastine
临床前期	AZM-0703
临床前期	Balixafortide
临床前期 BHV	-1200
临床前期 BOLD	-100
临床前期 BPI	-002
临床前期	Brensocatib(INS-1007)
临床前期	BVX-0320: BVX-1021
临床前期 BXT	-25
临床前期	CAL-02
临床前期	Camrelizumab (Airuka); camrelizumab plus thymosin
临床前期	Cannabigerol和 quercetin
临床前期	含有复杂混合物的大麻素
临床前期	大麻素
临床前期	大麻
临床前期	Capton制品
临床前期	CBl拮抗剂、抗病毒和放射治疗剂
临床前期	CB-5064
临床前期	CDI-988 和 CDI-873
临床前期 COR	-803
临床前期	COVID-19抗病毒口服疗法
临床前期	COVID-19化合物
临床前期	COVID-19化合物
临床前期	COVID-19免疫球蛋白
临床前期	COVID-19治疗药物
临床前期	COVID-19治疗药物
临床前期	COVID-19疗法
临床前期	COVID-19治疗
临床前期	COVID-19治疗
临床前期	Crofelemer(Mytesi)
临床前期 CRV	-431
临床前期	Cynarine
临床前期脱水抗病毒制剂
临床前期 DHODH抑制剂

精准医疗的进展

改变传统的“一刀切式”疗法

精准医疗的进展

2023 年是赫赛汀® 获批 25 周年，由于其具有靶向 HER2 的能力，赫赛汀® 将 HER2+乳腺癌的诊断从“宣判死刑”变成了充满希望。

这一巨大进步也为未来靶向药物的研发和批准铺平了道路。回顾过去十年，个性化药物已经从承诺转变为现实，在过去 7 年中占 FDA 批准药物的 25% 以上，这种势头将继续保持下去，并开始延伸到肿瘤学和罕见疾病以外的领域。

在过去七年中，精准医疗药物在 FDA 批准的药物中每年都占 25% 以上。

数据来源：Personalized Medicines Coalition

改变传统的“一刀切式”疗法开发和处方开具方法，不仅对患者有利，对于常常通过反复试验为指定患者寻找最佳治疗方法的临床医生以及临床试验来说，也大有裨益，从而形成新的适应性设计。试验方案可以侧重于最有可能缓解且最不易发生严重不良事件的患者，这样有助于更快上市和拥有更高的注册成功率。

尚待克服的挑战包括监管协调、成本效益和报销，以及分布广泛的基础设施，以确定符合条件的患者并确保他们能够获得所需的治疗。

全球公平与可持续发展

可持续发展目标鼓励针对全球流行病开发创新解决方案

自2015年“联合国可持续发展目标（SDG）”被提出以来，已在全球各行各业获得采用，许多生命科学公司，如诺和诺德、GSK、辉瑞和阿斯利康，都将其纳入自身的环境、社会和治理计划。SDG 3 旨在“确保健康的生活方式，促进各年龄段人群的福祉”。

与制药和生物技术特别相关的是 SDG 3.3 和 SDG 3.4 的目标，SDG3.3侧重于消除艾滋病、结核病、疟疾和被忽视的热带疾病等流行病，抗击肝炎、水传播疾病和其他传染病；SDG3.4鼓励通过预防和治疗，将非传染性疾病导致的过早死亡率降低三分之一，并促进心理健康和福祉。

下图将其中的几种情况与 NASH 进行了对比，NASH 是最近研发活动的一个热点，部分原因是其在富裕国家的巨大商业潜力。

针对“联合国可持续发展目标 3”中所关注疾病的药物开发（所有阶段）

Tubercolosis 44

疟疾 67

肝炎 153

HIV1 和 HIV2 195

心脏病 757

非酒精性脂肪型肝炎(NASH)1 148

数据来源：Cortellis竞争情报

关键要点：

制药公司不断推出创新的靶向疗法。将这些新疗法推向市场越来越需要巧妙地运用真实世界证据（RWE），为监管机构和支付方验证这些疗法的有效性和对患者生活的影响。此外，随着各经济体在新冠大流行后的余波中步履维艰，政策制定者面临着控制药品支出的压力，制药公司将需要最新的市场准入情报，以应对不断变化的政策和监管制度。

与一年前相比，生物技术公司的融资环境要严峻得多，而且由于资金短缺，它们失去了一些曾经享有的将产品商业化的资金杠杆。随着越来越多的此类公司考虑通过交易、合作和收购将创新成果推向市场，确保对其产品和平台的准确估值有着至关重要的意义。

对于从事生命科学和医疗保健业务的知识产权律师事务所而言，将希望密切关注围绕新兴平台的专利纠纷，例如当前的基因编辑技术法律战。了解RNA 疗法、ADC、机器学习/人工智能等开发模式的竞争格局，可以帮助企业识别机遇并预测挑战。

寻求管理这些创新药物成本的支付方和供应商将需要清楚地了解研发管线，准确地预测潜在定价和收益，并就自身对患者预后的潜在影响进行可靠的分析。

2023 年，从专利悬崖到注入资本投资，许多生命科学公司面临的挑战依然迫在眉睫。

然而，为了极大地促进人类健康，行业正处于解锁革命性技术的风口浪尖，机会从未如此巨大。

关于科睿唯安

科睿唯安™ 始终专注于加速创新。我们的使命是为客户提供值得信赖的信息和卓越的洞见，帮助客户解决复杂难题，洞察先机，加速创新步伐。我们的专业知识和解决方案覆盖创新生命周期的每一个关键环节，从学术研究和科学发现，到知识产权的管理保护，直至实现创新成果的商业化，涵盖学术研究和政府机构，生命科学与健康，专业服务，消费、制造和技术等各个领域。如需了解详细信息，请访问clarivate.com.cn。

如需查看《最值得关注的药物预测》的各期内容和全年分析数据，请访问最值得关注的药物预测网页并在微信公众号上关注Clarivate For Life Sciences & Healthcare。

在全球医疗保健领域谋求发展变得越来越困难，探索、开发和商业化改变患者生活的成功治疗方法是一项艰巨的挑战。了解科睿唯安如何在产品整个生命周期内为专家提供帮助以及传递互联数据和解决方案。

科睿唯安中国办公室

地址：北京海淀区科学院南路 2 号融科资讯中心

C 座北楼 610 单元

邮编：100190

电话：+86-10 57601200

传真：+86-10 82862088

邮箱：info.china@clarivate.com

网址：clarivate.com.cn

科睿唯安生命科学与制药

免费领报告

微信扫码，80W+报告帮你代查

每日分享报告

每日社群分享6+份最新报告免费代查任何行业报告，免费分享行业资料包，可免费分享

如何获取

扫二维码关注公众号，回复：入群免费加入“七点学管理”分享社群

2023 年最值得关注的药物预测

免费领报告

每日分享报告

如何获取

利用变革性情报，创造更健康的未来

• 深入了解患者，提供精准医疗

• 简化研发

面向未来监管环境

• 全面理解疾病负担

难治性疾病的精准医疗—— 以及迫在眉睫的专利悬崖

目录

方法学

药物遴选标准

数据来源和编著者

德温特创新平台™（Derwent

科睿唯安编著者：

Bimekizumab

为什么将 Bimekizumab 列为值得关注的药物？

Bimekizumab BIMZELX®

审批状态

2021 年 8 月

2022 年 1 月

2022 年 2 月

2022 年 9 月

2022 年 9 月

2022 年 11 月：

实际和预期上市时间

预计专利从 2027 年开始陆续到期

Bimekizumab 将如何影响斑块状银屑病的市场?

Bimekizumab 填补了 哪些治疗空白？

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

市场概要

20.45 亿美元

2 Capivasertib

为什么将 Capivasertib 列为值得关注的药物？

Capivasertib AZD5363

审批状态

Capivasertib 将如何影响乳腺癌市场?

Capivasertib 填补了哪些治疗空白？

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

市场概要

5.3 亿美元

3 Daprodustat

为什么将 Daprodustat 列为值得关注的药物？

审批状态

实际和预期上市时间

预计专利从 2027 年开始陆续到期

Daprodustat 将如何影响 CKD 相关贫血疾病的市场?

Daprodustat 填补了哪些治疗空白？

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

市场概要

5.3 亿美元

4 Deucravacitinib

为什么将Deucravacitinib列为值得关注的药物？

Deucravacitinib BMS-986165

Deucravacitinib 将如何影响斑块状银屑病的市场?

审批状态

2021 年 11 月

2021 年 12 月

2022 年 9 月

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

预期上市时间

实际上市时间

预计专利从 2033 年开始陆续到期

Deucravacitinib 的使用率受以下因素支持：

Deucravacitinib 填补了哪些治疗空白？

市场概要

21.2 亿美元

5 Foscarbidopa/ Foslevodopa

为什么将 Foscarbidopa/Foslevodopa 列为值得关注的药物？

Foscarbidopa/ Foslevodopa ABBV-951

审批状态

Foscarbidopa/Foslevodopa 将如何影响帕金森病市场？

Foscarbidopa/Foslevodopa 填补了哪些治疗空白？

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

市场概要

8.8 亿美元

6&7 Lecanemab和 Donanemab

为什么将 Lecanemab 和 Donanemab 列为值得关注的药物？

Lecanemab

面向未来监管环境

Bimekizumab 填补了哪些治疗空白？

Lenacapavir 填补了哪些治疗空白？

医药行业：2023年最值得关注的药物预测(2)(1)-87页